2020年，美国批准了这些罕见病新疗法( 三 ) 2020年已近尾声

另外， 5月9日， NMPA批准西尼莫德(Siponimod)用于治疗成人RMS ，包括CIS、RRMS和SPMS 。西尼莫德是目前国内唯一获批用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗(DMT)药物，于2019年3月获FDA批准上市。
▌中国罕见病部分获批疗法一览
5月，安泰坦(氘代丁苯那嗪片)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍(TD) ，成为中国首个获批的氘代药物。中国也成为该药在全球范围内获批的第二个国家。
6月，注射用阿加糖酶β(法布赞)上市，用于法布里病(α-半乳糖苷酶A缺乏病)成人患者或8岁及以上儿童患者的长期酶替代治疗。这是在中国上市的首个法布里病特效药。
同月，肺纤维化治疗药物乙磺酸尼达尼布软胶囊(Ofev ，维加特)获批，成为首个用于系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的药物。
9月，长期酶替代治疗药物艾度硫酸酯酶β(海芮思)获NMPA批准上市，用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ型) 。
10月，氯苯唑酸软胶囊获批上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM) 。
12月，拉那利尤单抗(达泽优)获批上市，用于12岁及以上患者预防遗传性血管性水肿(HAE)的发作。这是目前全球唯一一款针对遗传性血管性水肿的单抗药物，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白。
目前，全球罕见病已多达7000多种，它们大多为遗传病，常危及生命，患者却面临着确诊困难、误诊率高、吃不起特效药或无药可用等困境。
从新疗法获批情况可见，美国获批的罕见病疗法越来越多，数量远高于中国，新药获批平均时间差在3-5年。中国在罕见病治疗领域，与美国仍有较大差异。
对于国内罕见病或疑难疾病患者，不妨通过国际远程会诊，了解国际新疗法相关信息，听听国内外权威专家的意见，并获得他们量身定制的治疗方案，给自己吃颗“定心丸” 。
【2020年，美国批准了这些罕见病新疗法】参考来源：FDA官网