2021年上半年值得关注的关键临床试验有哪些( 二 ) 临床试验是检验新药的试验场地

安进将于本月在世界肺癌大会上公布sotorasib 2期研究的最终结果。这些细节不仅可能决定这种药物在肺癌中的应用范围，还可能决定它如何与Mirati Therapeutics等潜在竞争对手抗衡。目前，安进也正在将sotorasib与其他药物（包括免疫疗法）联合用药进行测试，这也是该药单药治疗疗效数据至关重要的原因。
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研发公司：默沙东、辉瑞、Atea Pharma/罗氏
疾病领域：COVID-19
药物类别：抗病毒药物
临床试验：END-COVID（NCT04405739 ，默沙东）、NCT04535167（辉瑞）、NCT04396106（Atea/罗氏）
2款COVID-19疫苗在临床上已取得了惊人的成功，使得人们不再关注治疗或预防COVID-19的其他方法。然而，这2种疫苗在美国的推出速度都很慢，尽管疫情已经急剧恶化。预计在未来一段时间内， 2款疫苗的供应仍将有限。与此同时，任何有助于COVID-19住院患者缩短住院时间或防止器官损伤的措施都将是一个巨大的推动力。这正是辉瑞、默沙东、Atea/罗氏开发的一组实验性抗病毒药物值得关注的原因。
这些药物中的每一种都可能在吉利德Veklury（瑞德西韦）的基础上进一步改善疗效，后者对COVID-19住院患者有一定的益处，但必须静脉给药超过数天，这限制了其广泛应用的潜力。辉瑞新型抗病毒药物PF-07304814已显示出对抗多种冠状病毒的潜力。默沙东正在与Ridgeback Biotherapeutics合作开发口服抗病毒药物EIDD-2801 ，这可能为医院外的早期治疗开辟一条道路。 Atea也是如此，正在开发一款口服抗病毒药物AT-527 ，这一前景推动该公司成为2020年最佳生物技术IPO之一，并与罗氏建立了利润丰厚的战略联盟。
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研发公司：Sage Therapeutics/渤健
疾病领域：抑郁症
药物类别：小分子
临床试验：WATERFALL（NCT04442490）
去年对Sage来说是艰难的一年。这家马萨诸塞州的生物技术公司在其抗抑郁药zuranolone的3期试验失败后的12个月内进行了重组，裁员一半，更换了首席执行官。但Sage高管称，这种药物仍有机会成为一种有价值的药物。这一观点显然也得到了渤健的认同。
去年11月，渤健与Sage建立了30亿美元的合作关系，其中就包括zuranolone 。 Sage的高管将2019年zuranolone治疗抑郁症的失败归咎于几个潜在的混杂因素，并设计了一系列新的3期研究——包括2项重度抑郁症（MDD）研究，来证明这一点。其中3项试验预计将在2021年取得成果。第一项是WATERFALL研究，正在测试zuranolone对MDD的急性治疗作用。数据应该会在今年上半年公布，这对于判断zuranolone是否真的有前途将提供很大的帮助。
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研发公司：Vertex Pharmaceuticals
疾病领域：α-1抗胰蛋白酶缺乏症
药物类别：小分子
临床试验：NCT04474197
2011年， Vertex高调推出一款新型丙肝药物Incivek ，上市第二年销售额便突破10亿美元，成为重磅产品。但由于吉利德明星药物Sovaldi的上市， Incivek遭遇大逆转，由金子变成了垃圾，这也使得Vertex曾经充满希望的丙肝药物特许专营权破灭。但新兴的囊性纤维化（CF）业务帮助Vertex迅速摆脱逆境，并成为了CF领域的绝对领导者。
Vertex取得成功，部分是通过一项战略，即针对CF同时开发多种类似的药物，并选择最佳的一种继续向前推进。这项战略也结出了硕果，双联疗法Symdeko和三联疗法Trikafta目前成为该公司最畅销的药物。
Vertex计划在罕见病领域复制CF蓝图，目前正在针对一种名为α-1抗胰蛋白酶缺乏症的罕见疾病，同时开发多种药物。但这一计划已经受到考验。去年，在2期试验中发现令人担忧的安全信号之后， Vertex令人惊讶地取消了一种名为VX-814的药物，而快速发展的竞争局势也加剧了这一挫折。不过， Vertex手中还有另一种药物VX-864 ，据称这种药物在结构上不同于已失败的VX-814 ， 2期试验数据将在2021年上半年产生，其结果可能会对Vertex的未来发展有重大影响。（新浪医药编译/newborn）