2021年上半年值得关注的关键临床试验有哪些临床试验是检验新药的试验场地

临床试验是检验新药的试验场地，强有力的结果将赢得监管部门的批准，并改变疾病的治疗方式，而较弱的结果可能使希望破灭，项目终止。对于生物技术和制药公司来说，临床试验结果也是其说服投资者、筹集资金和达成交易的筹码。
随着COVID-19大流行在美国和世界其它国家的恶化，今年一些临床试验的风险比以往任何时候都高。近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了《2021年上半年值得关注的TOP10关键临床试验》。
文章指出，疫苗、抗体药物和抗病毒药物的成功将有助于挽救生命，使COVID-19成为一种更易控制的疾病。而对于抑郁症、血友病、肺癌以及罕见病α-1抗胰蛋白酶缺乏症的在研药物也将迎来关键检验结果。以下是对这些关键临床试验的介绍。
1
研发公司：强生、Novavax、阿斯利康
疾病领域：COVID-19
药物类别：疫苗
临床试验：ENSEMBLE（NCT04505722 ，强生）， U.K. Phase 3（NCT04583995 ， Novavax）， D81C10000（NCT04516746 ，阿斯利康）
来自Moderna和辉瑞/BioNTech的2款COVID-19疫苗已经在美国和其它一些国家获得授权。但这2款疫苗的储存和分发存在严峻挑战，且其推出速度比预期的要慢，供应仍然极其有限。然而，如果上述3项临床试验获得积极结果，增援部队可能很快就会到来。
到3月底，强生、阿斯利康、Novavax应该会报告各自疫苗的有效性数据。目前，强生正在测试一种一针免疫方案，这对全球疫苗供应将是一个福音。 Novavax正在开发一种基于蛋白质的疫苗，这是一种比市面上或接近上市的任何一种COVID-19疫苗都更为传统的方法。阿斯利康的疫苗已有3亿剂出售给美国政府，另有数亿剂出售给世界其他国家。特别是，阿斯利康在美国开展的入组3.4万名受试者的III期临床试验数据，将有助于澄清其有效性方面悬而未决的问题。强生和Novavax可能在1月底前公布数据，阿斯利康预计将在随后发布。
2
研发公司：BioMarin Pharmaceutical
疾病领域：A型血友病
药物类别：基因疗法
临床试验：NCT03370913
Roctavian似乎将成为首个被批准的血友病基因疗法，这是数十年来对这种慢性血液病一次性治疗研究的重大成果。但美国FDA在去年8月份出人意料地拒绝了Roctavian ，这是近年来最令人震惊的监管决定之一。然而， FDA拒绝批准Roctavian并不是因为药物无效。相反，该机构指出了2项临床研究结果的差异。在BioMarin开展的3期临床试验的最初参与者组别中， Roctavian的治疗效果似乎比在早期试验中更弱，并且随着时间的推移逐渐减弱。
与此同时，欧盟监管方面，在欧洲药品管理局（EMA）要求提供更多信息后， BioMarin已主动撤回了申请。 2家机构都希望看到更多的数据，这正是BioMarin即将公布的数据如此重要的原因。如果Roctavian能够证实强劲持久疗效， BioMarin可能会在第二季度向EMA重新提交一份申请。然而， Roctavian重返FDA审查的道路更长；FDA要求2年随访，而BioMarin可能要到11月份才能获得数据。
就在最近， BioMarin公布了3期GENEr8-1研究的一年随访数据集，达到全部主要和次要疗效终点。 BioMarin计划与EMA会面讨论一年数据，并与FDA讨论两年数据请求。该公司已计划在第二季度向EMA重新提交申请文件。
3
研发公司：安进
疾病领域：肺癌
药物类别：小分子
临床试验：Codebreak 100（NCT03600883）
制药商们花了几十年的时间试图设计一种药物，通过阻断KRAS来治疗癌症。 KRAS是一种在多种常见肿瘤类型中经常发生突变的基因。安进sotorasib有机会第一个摘取“KRAS圣杯” ，这就是为什么该药物迅速成为生物技术管线中最有价值的资产。
迄今为止， sotorasib最有希望的结果出现在晚期肺癌患者身上，具体而言，是携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）癌患者。早期数据显示， sotorasib治疗的总缓解率大约是化疗预期的2倍。去年10月，安进发布了一份声明，声称该药在2期临床试验中显示出类似的疗效、安全性和耐受性，但没有详细说明。这些数据包括在该公司去年12月提交给FDA和EMA的监管申请文件中。