----人类疾病治疗的新福音：精准基因编辑纳米金-CRISPR系统//----

2019年5月28日 ， 美国西雅图癌症研究中心的Jennifer E. Adair团队在《Nature Materials》上发表新型的靶向HSPCs的AuNP/CRISPR运载系统 。 该系统以19 nm的AuNP为核心 ， 通过低聚乙二醇和巯基接头结合sgRNA ， 而后利用Cas核酸酶与sgRNA结合的特性 ， 包裹Cas9核酸酶 ， 由此获得大小为40 nm的AuNP/RNP运载体 。 为实现精准基因编辑 ， 研究者为获得高效的AuNP/CRISPR精准基因编辑运载体 ， 在已获得的AuNP/RNP复合物表面孵以低分子量的PEI以吸附单链DNA模板 。 在优化之后 ， 实验数据显示AuNP/CRISPR基因编辑运载体递送细胞时间仅为6小时 ， 可显著在细胞内提高HR效率并改善细胞存活状况 。 单细胞克隆化实验和小鼠骨髓移植实验显示 ， AuNP/CRISPR对HSPCs无明显的细胞毒性作用 ， 增强了HSPCs在小鼠骨髓中的重建潜能 。

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