急性骨髓性白血病（AML）是一种恶性血液和骨髓癌症 ， 也是一种罕见病 ， 它会导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累 ， 并影响正常血细胞的生成 。

Celgene-Agios 药业联合研发的口服制剂——Idhifa（enasidenib）主要适用于治疗 IDH2 突变的复发性或难治性 AML 患者 ， 并被批准用于检测 AML 患者 IDH2 基因的特异性突变 。

根据美国癌症协会官方数据 ， 这类患者约占全部 AML 患者的 8% 至 19% ， 在美国相当于约 1200 至 1500 名患者 。

目前 ， 这款药物虽暂未在国内上市 ， 但已于今年8月列入《境外已上市临床急需新药名单》目录之中 。

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