药明康德|实用性临床试验，助力实现低成本、高效率的医疗保健体系( 三 )

考虑到具体实施A vs. B试验时，不可避免地会涉及一些负担或成本，患者和卫生系统可能需要新的激励机制，来生成与共享公共领域的证据。潜在的机制，包括降低参与A vs. B试验的患者的自付费用，从产生价值的角度评估卫生系统绩效评级中的证据生成，以及对增值活动（例如系统评估和记录患者报告的结局）的具体补偿。
在缺乏有关A疗法与B疗法的相对获益和风险的证据的情况下，随机分配（即“学习”）对患者的风险，不会比随意进行任意选择（即当前实践）对患者的风险更大。然而，随机分配通常需要传统和繁琐的知情同意程序；而随意进行任意选择，并不需要知情同意。适用于A vs. B试验的知情同意程序，将能够认识到哪些患者可能偏好的疗法，并准确地描述随机选择增加的风险，有别于常规医疗照护中的疗法选择。如果增量风险可以忽略不计或很小，而传统的知情同意流程不可行，那么放弃或更改知情同意流程，可能是适用的。文章作者建议，不将A vs. B研究重新归类为质量改进，而是将受试者的保护与随机分配产生的实际风险匹配。
尽管大多数人会认同，有必要掌握与广为使用的疗法相关并经过确认的证据，但这样的共识，尚不足以加速相关证据的发掘。现在面临的情况是，开展的比较常用疗法的A vs. B试验数量，明显落后于评估新疗法或改良疗法的A vs. A+试验。作者认为，嵌入式、实用性、随机试验，具有快速有效地生成高质量、可操作的比较证据的潜力，能够阐明在具体实践中，哪些疗法切实有效。要解决来自于A vs. B试验证据的众多空白，将需要改变研究做法、研究监管以及对疗法不确定性的文化预期。

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携手向前看
10年前提出的“将90％的临床决策建立在准确证据基础上”的愿景，现在仍然相距甚远。如果要取得有意义的进展，将离不开各方的积极参与。从卫生系统负责机构的角度，将严格的证据生成视为普通卫生保健的核心功能的要求；从研究资助方的角度，必须优先考虑与人口健康相关的实际问题，支持开展嵌入式研究的基础设施；研究监管机构必须将知情同意程序与研究的增量风险相结合；研究机构应该提出真实世界中患者、照护者和临床医生切实希望能够加以解决的问题。所有这些，都不可或缺。但归根到底，第一步是让所有参与者确确实实地认识到，支持大多数常见医学决策的证据存在差距，迫切需要开展具有更多相关性和有效的临床研究。