在刚刚过去的SLEEP2020（第34届美国联合专业睡眠学会年会）中 ， AxsomeTherapeutics（NASDAQ：AXSM ， 以下简称Axsome）公布了用于治疗发作性睡病的AXS-12在CONCERTII期试验中的功效和安全性数据 。
发作性睡病是一种严重的、发病机制不明的神经系统疾病 。 表现为白天过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪、自动症、失眠等症状 。
患病人群常常在白天不受控地进入睡眠 ， 不自觉地低头或突然倒地 ， 很多日常的活动因为这种病变成了极其危险的事 。 并且 ， 他们很难获得高质量的睡眠 ， 甚至一生都处于极度睡眠不足的状态 ， 经常在睡眠中体验极为生动且可怕的梦境 ， “鬼压床”（睡眠瘫痪）的恐怖经历也常常发生在这类人群中 。 他们很难区分梦境和现实 ， 有些患者会有行为异常、暴力性梦境扮演的症状 。
Axsome在SLEEP2020上公布的试验数据表明 ， AXS-12可以有效地改善发作性睡病患者白天嗜睡的问题 ， 并减少猝倒现象 。
AXS-12是一种口服、高度选择性的去甲肾上腺素再摄取抑制剂 ， 通过抑制神经元突触前膜对去甲肾上腺素的再摄取 ， 增加其在细胞外的浓度 ， 以调节去甲肾上腺素能活动 ， 促进患者保持清醒 ， 维持肌张力并增强认知能力 。
该药安全且耐受良好 ， 副作用主要为焦虑 ， 便秘和失眠 ， 没有严重的不良作用 。 已获得FDA授予的突破性疗法称号和孤儿药称号 。
“CONCERTII期临床试验结果证明了AXS-12对发作性脑病患者白天过度嗜睡、猝倒和认知功能障碍等症状有着显著改善 ， 基于这些积极的结果 ， Axsome计划开展III期临床试验 ， ”Axsome首席执行官 ， 医学博士HerriotTabuteau说 。 “Axsome现在已经有三款药物获得了FDA授予的突破性疗法称号 ， 除了AXS-12 ， 还有用于治疗重度抑郁症的AXS-05和用于治疗阿尔茨海默氏病躁动证的AXS-05 。 ”
CONCERT是针对发作性睡病患者进行AXS-12的双盲、随机、安慰剂对照、交叉、多中心的临床试验 。
Axsome是一家开发用于中枢神经系统疾病新型疗法的生物制药公司 ， 成立于2012年 ， 经过短短3年 ， 于2015年成功IPO上市 。

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图|Axsome研发管线（来源：Axsome官网）
Axsome的核心产品包括五个临床阶段的候选药物 ， 即AXS-05、AXS-07、AXS-09、AXS-12和AXS-14 。 AXS-05正在开发用于重度抑郁症、难治性抑郁症、阿尔茨海默病躁动症和戒烟治疗；AXS-07正在开发用于偏头痛的急性治疗；AXS-12正在开发用于发作性睡病的治疗；AXS-14正在开发用于纤维肌痛的治疗 。 Axsome预计在2020年第四季度完成AXS-05用于重度抑郁症和AXS-07用于偏头痛的急性治疗的NDA递交申请 。
【生辉SciPhi|发作性睡病或将得以缓解，可控患者睡眠的药物II期试验数据公布】专注于攻克中枢神经系统疾病 ， Axsome发展飞速 ， 原因可能与其管线和创新药物的研发技术相关 。 今年4月27日 ， Axsome宣布获得FDA快速通道认证的AXS-05在阿尔茨海默病躁动症的II/III期试验中达到主要终点后 ， 股价飞涨 。 人们翘首以待的治疗阿尔茨海默病躁动症领先药物能否在今后完成上市？又是否能成为该病的突破呢？