时代周报|70万元一针救命药背后的生死挣扎：有人提前给孩子买好了墓地( 三 ) 过了这个夏天,晓谊就读三年级了。她会

乍一看,70万元一针的诺西那生钠,要比1448万元的Zolgensma便宜。但Zolgensma为一次性静脉注射的药物,而诺西那生钠则需要每四个月注射一次。即便在中国采取首年买一赠三、后续买一赠一等慈善赠送政策,每一年的治疗花费也还是超过100万元,且治疗将持续终身。
对多数患者家庭来说,这是一笔无法承受的费用。
在学校,乐乐妈妈的另一重身份是乔老师,她的先生则担任重点中学的高三语文老师。虽然康复费用昂贵,但这对夫妻从来没有想过使用筹款工具。他们说,会努力从牙缝中省下孩子康复的费用。
但面对70万元一针的诺西那生钠,他们终于体会到了什么叫做“求之不得” 。
【时代周报|70万元一针救命药背后的生死挣扎：有人提前给孩子买好了墓地】乐乐的妈妈和晓谊的爸爸都认为,当务之急是和其他患者父母一起,推动诺西那生钠进入医保和多方支付体系。
但这一切谈何容易。
2019年,当1400多万元的Zolgensma问世时,外界的反应是愤怒:“穷人就没有生存的权利吗?”但今年,当70万元一针的诺西那生钠刷屏时,质疑的声音多了起来:“花这么多钱救一个罕见病患者,不是剥夺其他人的生命权吗?”
北京积水潭医院烧伤科主治医生宁方刚在其公众号“烧伤超人阿宝”中写:“我反对将该药纳入医保,除非医保部门能逼迫药企将药价降至每支一两万元的水平。理由很简单:以中国现在的经济水平,这药太贵了。 ”
宁方刚算了一笔账:即使通过谈判将药物降低到“比澳大利亚还低”,每支50万元,第一年的费用也高达300万元。此后每年150万元。患者头三年的治疗费用,就高达600万元。 “在中国,600万元足以挽救上百名危重患者性命,保障数千上万名慢性病患者的正常治疗。 ”
但大多数医生不同意这种看法。
8月15日的广东省医学会第七次罕见病学学术会议上,有医生呼吁,80%的罕见病为遗传病,病人别无选择:“很多人因为抽烟喝酒、胡吃海喝得了肝癌、肺癌,这些治疗药物能够报销,而80%的罕见病是遗传病,患者是无辜的,为什么不能得到保障?”“一台再精密的仪器、一个设计再好的软件,也会出现缺陷;人类进化中也会出现错误,罕见病人是替我们承担了进化出错的痛苦。 ”
但现实是骨感的,可以用钱买来的命,大多数人买不起。
自去年2月诺西那生钠上市以来,张成所在的中山大学附属第一医院,只进行了一例注射。
张成分享了这个案例:2019年10月,一个1岁5个月的男孩因“发现运动发育落后9月”前来就诊,就诊时能独坐,但不会爬行和翻身。在进行完整的评估流程后,张成团队通过腰椎穿刺直接鞘内注射了诺西那生钠,其中包括4次负荷剂量以及后续四个月一次的维持剂量。
近期随访中,患儿已经可以在水中站立和行走。一张照片显示,孩子正扒着栏杆往外看。 “他也很想看看外面的世界。 ”张成说。
呼吁“1+N”多方支付
作为广东地区甚至是全国罕见病领域的带头人,张成在多个场合强调:“患者能用得上的药才是好药。 ”
针对罕见病,不少专家提出,进入医保目录并非万全之策,应建立“1+N”多方支付机制:“1”指第一批罕见病目录药物逐步纳入医保体系;“N”则包括:建立国家和省级的罕见病专项救助项目;统筹安排慈善基金进入罕见病支付机制;引导商业保险进入罕见病医疗支付机制;患者自己支付费用等。
数据显示,2018年广东省一般公共预算收入1.21万亿元,连续第28年位居全国榜首,增速超全国平均水平。截至2018年底,广东省基本医保基金累计结余2832.6亿元,占全国基本医保基金结余的12% 。
中国工程院院士、广东省微生物研究所所长吴清平在其撰写的《关于广东省罕见病医疗保障政策的建议》提案中写道,罕见病患病人群少,总体费用支出有限、可控。
张成始终认为,罕见病患者就像家里得了不治之症的亲人,“你会因为亲人要花很多钱医治就放弃他吗?不会。我们也不应该放弃任何一个罕见病患者。药品上市这么久了,目前广东用上药的患者只有个位数,我们这么大的医院也只有一例。很明显,我们做得还不够好” 。