药明康德|开花结果自馨香：2017年至今FDA再生医学先进疗法资格认定进展

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2016年12月13日依法创建的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，经过近4年发展，即将步入开花结果的季节。
再生医学先进疗法资格认定（Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation ， RMAT资格认定）依据2016年12月13日经签署生效的《21世纪治愈法案》（the 21st Century Cures Act）第3033节创建。旨在加快用于严重病症的再生医学疗法的开发。 FDA授予RMAT资格认定的条件是，有初步的临床证据表明，有潜力解决针对相关病症的未竟医疗需求。再生医学先进疗法资格认定，包括快速通道与突破性疗法认定的所有优惠措施，包括与FDA的早期互动，加快产品开发，以及优先审评或加速批准的考量。授予RMAT资格认定，还意味着可以提高临床试验设计灵活性，例如在临床试验场所数量方面。此外，在批准后研究中，开发机构还可以采用患者注册数据与其它的现实世界数据源。 RMAT资格认定涉及范围，包括拟用于治疗、改变、逆转或治愈严重或致命疾病或症状的细胞、基因疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞与组织产品，或使用此类疗法或产品的任何组合产品；但不包括公众健康服务法案第361节与联邦法规汇编第21编第1271部所规定的产品。

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▲表1. 通过立法建立的加快审评审批计划（数据来源：参考资料[11, 12] ，药明康德内容团队制图）
RMAT资格认定预期将带来哪些获益
迄今为止， RMAT资格认定的具体实施情况，备受业界与利益攸关关注。尽管寻求突破性疗法认定的申办方，必须证明相关的候选治疗药物比现有治疗药物有实质性的改善，但RMAT资格认定仅要求相关疗法具有解决未竟医疗需求的潜力。因此， RMAT资格认定为相关领域的开发机构提供了更大的灵活性，进一步推动创新。再生医学先进疗法领域的发展，为患有严重疾病与障碍的患者带来了深远、持久，甚至可能治愈的获益前景；而RMAT资格认定的具体实施，助力推动将这些具有革命性的技术进入市场。在自RMAT资格认定创建以来， FDA已经授予超过50个针对相关技术与适应症的RMAT资格认定。在与美国国会、FDA以及其它利益攸关方的合作中，再生医学联盟（The Alliance for Regenerative Medicine, ARM）及其成员组织发挥了重要作用，通过相关各方的共同努力，为再生医学先进疗法创建了新的监管路径。
▲再生医学联盟（The Alliance for Regenerative Medicine ， ARM）标识. （图片来源：ARM官网）
再生医学的价值，获得越来越多的监管机构认可。近年来，其它国家的监管机构，也制定了具体的监管规定。 2013年5月10日，日本国会通过《再生医疗促进法》（Regeneration Medicine Promotion Law）之后， 2015年，厚生劳动省（MHLW）公布“SAKIGAKE战略” ，旨在促进再生药物、其它创新药物与医疗器械的研发。 “SAKIGAKE战略”涵盖从基础研究到临床研究/试验、审评审批、安全措施、保险覆盖、基础设施改善、市场拓展等领域。 “SAKIGAKE战略”的核心，是SAKIGAKE资格认定体系与加快批准。欧盟、韩国、中国台湾地区等也相继出台了相关政策。 RMAT资格认定于2016年12月13日《21世纪治愈法案》正式生效之时创建，与“SAKIGAKE战略”相比，出台时间相对较晚，但在提交资格认定的申办方数量与属于RMAT资格认定数量方面， FDA的RMAT资格认定均处于领先地位。除了助力行业发展之外， RMAT资格认定还有助于解决对再生医学疗法产品的需求。
RMAT资格认定的具体实施情况
表2概述了RMAT资格认定生效以来的具体实施情况。其中， 2017年的数字，只包括RMAT资格认定开始后的9个月的数字；今年的数字，只包括今年前半年的数字。今年头6个月的资格认定请求已经达到31项，增长势头强劲。今年以来， FDA调整力量，全力应对COVID-19大流行，但今年以来授予RMAT资格认定数量与其它年份相当。应对COVID-19大流行对RMAT资格认定时间的影响，目前尚未知晓。