药明康德|武田NAE抑制剂获FDA突破性疗法认定，治疗高危骨髓相关癌症

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【药明康德|武田NAE抑制剂获FDA突破性疗法认定，治疗高危骨髓相关癌症】武田公司（Takeda）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其在研药物pevonedistat突破性疗法认定，用于治疗高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者。 Pevonedistat是一款“first-in-class”NEDD8激活酶（NAE）抑制剂，它有望成为十多年来首个治疗HR-MDS患者的创新药物。目前，这些患者的治疗选择仅限于低甲基化药物（HMA），即使采用已有疗法， HR-MDS患者的预后仍然不良。

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MDS是一种罕见的骨髓相关癌症，由骨髓内血细胞生成异常引起。这种癌症最常影响老年患者，中位确诊年龄范围为60-74岁。由于血细胞生成异常， MDS患者血液循环中没有足够的正常红细胞、白细胞和/或血小板。根据血细胞计数、原始细胞计数、突变和细胞遗传学， MDS可以从极低危到极高危分为几类。大约40%的HR-MDS患者转化为急性髓系白血病（AML）， AML是另一种预后较差的侵袭性癌症。
Pevonedistat是“first-in-class”NEDD8激活酶（NAE）抑制剂。在临床前研究中， pevonedistat对NAE的抑制会阻断特定蛋白的修饰，从而扰乱细胞周期进程和细胞存活，导致癌细胞死亡。

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▲Pevonedistat分子结构式（图片来源：PubChem）
这一突破性疗法认定是基于名为Pevonedistat-2001的2期临床试验的最终数据分析。该研究在包括HR-MDS在内的罕见白血病患者中评估了pevonedistat与阿扎胞苷联用，和阿扎胞苷单药疗法的疗效。武田在第56届美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟年会和第25届欧洲血液学协会（EHA）虚拟年会上展示了Pevonedistat-2001试验的结果。在治疗HR-MDS患者时， pevonedistat组合疗法达到23.9个月的总生存期（OS），阿扎胞苷单药疗法的OS为19.1个月。“高风险的MDS与不良预后、生活质量下降和转变为急性髓系白血病的几率较高相关。
这些患者几乎没有治疗选择。 Pevonedistat和阿扎胞苷联合治疗是一种很有前景的治疗方法，有可能成为10多年来高风险MDS的首个新型治疗进展， ”武田肿瘤治疗领域部门负责人Christopher Arendt博士说：“我们感谢FDA对pevonedistat的疗效，以及开发创新疗法以解决高风险MDS治疗需求的迫切性的认可。 ”
参考资料：
[1] Takeda Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation Granted for Pevonedistat for the Treatment of Patients with Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS). Retrieved July 30, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200730005233/en
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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