深度分析：药石科技，全球新型分子砌块龙头企业！一、药石科技，全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台开( 四 ) ：深度分析：药石科技

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“研发痛点二”:药物的理化性质成为临床失败的主要原因
药物的有效性和安全性成为研发终止主要因素，一个分子在不同阶段的临床试验中失败，究其原因，大概有70%左右是因为缺乏足够药理活性和不能接受的毒副作用。

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4、分子砌块的刚需属性——渗透到新药研发全周期，刚需性明显
分子砌块有助于优化化合物的分子结构，提高和改善其理化性质，快速获得有成药前景的临床候选物
新药研发阶段，新药研发企业需要筛选和评估成千上万个化合物，从而选出最合适的一个或多个化合物作为临床候选药物，而这些化合物是由多个药物分子砌块通过化学方法连接在一起组成的，每种类型的药物分子砌块有不同的性质和功能，分别用于调节化合物的水溶性等理化性质、生物活性和选择性、药代动力学及安全性等，因此得到的用于筛选和评估的化合物也会表现出不同的特点。
以吉瑞替尼为例，吉瑞替尼是安斯泰来与Kotobuki制药合作开发的一种FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂，对FLT3突变具有抑制作用。该药已于2018年相继在日本和美国获批上市用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者，是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的FLT3抑制剂。根据吉瑞替尼化合物结构，将药石砌块库中的三类分子砌块(PB90981、PB00007-01以及PBTT00073)通过特定的化学发应体系连接在一起，即构成完整的商业化药物吉瑞替尼。
组合30种不同的分子砌块，可快速得到1000个不同的化合物，因此，出于加快研发进度、专业化分工和节约成本等多方面的原因，新药研发企业一般会通过外购和外包研发的方式从市场上得到需要的药物分子砌块，促进了药物分子砌块市场的繁荣和刚需性。

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分子砌块的应用渗透到新药发现的苗头化合物-先导物-候选药物等全周期
1高苗头化合物筛选效率。将分子砌块(如特殊饱和环类和新型芳香杂环类等药物分子砌块)组合进药企在研的化合物库或碎片分子库中，可以增加其化合物库或碎片分子库的化学结构多样性和化学空间的新颖性，能够更有效地通过高通量筛选或片段分子筛选等方法寻找作用于特定靶标的苗头化合物。
2速优化得到高质量的先导化合物。使用分子砌块产品组合替代苗头化合物分子中部分结构，可以快速发现苗头化合物的构效关系(化合物结构与生物活性的关系)和构性关系(化合物结构与理化等性质的关系) ，从而更容易得到在药效强度、靶标选择性、理化性质、药代性质及安全性方面达到一定标准且结构新颖的先导化合物
3确定有成药前景的临床候选药物。通过药物分子砌块产品优化先导化合物中的部分分子结构(如引入含氟药物分子砌块可以增加药物分子的透膜性，精心设计的四元、五元、六元饱和脂环类药物分子砌块可以解决药物分子中存在的理化性质、药物代谢、药物安全性等问题) ，可以快速将其各项指标调整到最佳配置，从而比较容易地确定具有成药前景的临床候选物。

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三、一站式创新药CDMO平台开启发展新阶段， “药石研发+药石制造”优势互补循环初成1、一站式CDMO业务——核心中间体-API-制剂一体化CDMO平台布局初成
以优化药物分子砌块库和促进药物分子砌块产品销售为两大方向全面升级，凸显公司一体化发展战略决心。公司今年计划进行募投项目，募集资金总额共9.35亿元，其中， 3.03亿元用于南京研发中心升级改造建设项目，提升创新药物研发服务及技术合作能力;3.52亿元用于药物生产基地建设项目，完善药物开发全产业链布局，实现中间体-原料药-制剂一站式CDMO布局。

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CDMO业务需求不断提升。当候选化合物进入药物开发阶段，药物研发企业对合同开发生产外包服务(CDMO)需求激增，主要原因:1制药企业的化学、生产及控制部门(CMC)的体量正在缩减，尤其是较为年轻的生物技术公司。 2随着候选化合物的结构复杂性提高，以及由于临床试验时间线缩短而促使CMC需要加快进入商业化阶段， CDMO起到的作用尤显关键。和传统的合同生产外包(CMO)相比， CDMO具备更加完备的研究和开发能力。

深度分析：药石科技，全球新型分子砌块龙头企业！一、药石科技，全球新型分子砌块龙头企业二、创新药的“乐高积木”——分子砌块是化学新药 研发源头的创新基石三、一站式创新药CDMO平台开( 四 )

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