【前沿】基因疗法新进展，美首次在人体内进行基因编辑实验最近

随着现代医学技术的迅速发展，今天的医疗水平较之前有了很大提高。不过，仍有一些疑难杂症困扰着我们，其中就包括先天性的遗传疾病。为了攻克这一难题，科学家们将希望寄托在一种新的医疗手段上——基因疗法，通过修改人体的基因编码以达到医疗的效果。

最近，美国科学家已经首次在人体内进行了基因编辑实验，试图通过剪切 DNA 链，修改基因编码。不过需要一到三个月才能清楚编辑过程是否完成。如果实验成功，毫无疑问将促进基因疗法的发展，助力于未来人类对疾病的预防和治疗。

在基因疗法中，通常会使用工程病毒来传递新基因。病毒的感染过程就是将它们的基因指令传递给细胞，对细胞进行重新编程以产生更多的病毒。基因疗法利用了这一点，使用的是一种无害的病毒，这种病毒已被设计为提供制造人类治疗性蛋白所需的遗传信息，而不是病毒蛋白。

该临床实验由 Sangamo 生物技术公司在加州完成，实验对象为一位44岁名叫 Brian Madeux 的病人。他患有遗传性疾病亨特氏综合征，由于肝细胞中缺乏分解复杂分子的关键基因，他的身体受到很大损伤，极其容易触发进一步的感染，出现呼吸困难等问题，对器官功能和身体机能造成永久性伤害。

饱受疾病困扰的他已经接受了很多常规的治疗，但是病情并没有好转。所以他决定冒险试试体内基因编辑这种目前并不成熟的疗法，即剪切体内 DNA 链并插入缺失的基因。

治疗过程中，Sangamo 使用了新的名叫「锌指核酸酶」（zinc finger nucleases）的基因编辑工具。像 CRISPR 一样，该工具可以切割 DNA，从而将新的基因插入到遗传编码中的特定位置。

Sangamo公司在基因疗法的研究上已经囊括了血友病、地中海贫血、肿瘤、艾滋病等诸多领域

值得一提的是，相比目前治疗亨特氏综合征采用的持续治疗法，新的基因编辑工具可以节省大量的时间和金钱，对患者来说不失为一个好消息。

当然，基因编辑技术是存在一定风险的，特别对于临床应用来说。基因编辑过程中出现的微小错误将可能会在人体基因库中留下长久影响。

作为新的治疗手段，基因编辑技术或许就是未来最强大的手术刀，期待科学家们早日获得更大的突破，为那些痛苦挣扎的病人带去希望。

内容整理自：新浪科技、Sangamo公司官网