罕见病是众多患病率极低的疾病的统称,又称“孤儿病”,比如白化病、运动神经元病。
今年进博会,多款“孤儿病”找到了对应的“孤儿药”。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病,患者身体多个部位会不可预测地发生急性水肿。其中,喉部发生水肿时进展迅速,从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时,严重时会导致窒息死亡。
据统计,我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿,致死率最高可达40%。
武田制药推出的创新药飞泽优(醋酸艾替班特注射液)专门针对HAE急性发作,于今年10月底正式惠及中国HAE患者。
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【 水肿|这种“孤儿病”会突发水肿导致窒息死亡,进博会上找到“孤儿药”】 进博会上,武田制药还一口气展出了3款治疗罕见出血疾病的药物,分别治疗A型血友病、血管性血友病、获得性血友病。
武田制药亚洲开发中心负责人王璘表示,在中国,武田制药预计在5年内上市超过15款创新药物,其中超过半数为罕见病药物。
得益于进博会的“溢出效应”,今年,武田制药已有4款罕见病创新产品获批或上市,覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个领域。
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