药物|2021年最受期待的上市新药TOP 10( 三 ) 药物|aducanumab|渤健|美国fda

在2015年进入美国市场后， Praluent和Repatha面临着成本效益监管机构和付款人的定价压力，其销售额仍远低于行业观察人士最初预测的重磅药物水平。在2020年第三季度，这两种药物中表现较好的Repatha实现销售额2.05亿美元，同比增长22% 。为了避免同类前辈所经历的定价审查，诺华从一开始就表示，将在之前提出的成本效益范围内对inclisiran进行定价。临床与经济研究所的一份最新报告将incisiran的成本效益价格定为每年3600-6000美元，与这两种抗体药物目前的标价5400美元和5850美元保持一致。
截至今年1月， EvaluatePharma估计， 2026年Repatha总销售额为19.7亿美元，赛诺菲/再生元Praluent的全球销售额仅为6.69亿美元。两者都低于当时inclisiran的估计20.1亿美元。
7、SRP-9001
公司：Sarepta Therapeutics
适应症：DMD
预计2026年销售额：18.8亿美元
Sarepta已经有两种上市的DMD药物：Exondys 51和Vyondys 53 ，用于特定的患者亚群。但这两种药物的批准此前引起了人们的关注，因为它们是基于单臂试验中的替代终点。 Sarepta希望通过基因治疗SRP-9001改变这种状况，但2期试验数据来看，未来的路会很艰难。
Sarepta以安慰剂对照的方式设计了SRP-9001的2期试验，除了微肌营养不良蛋白的表达较基线水平有所改善外，它还将称为北极星动态评估（NSAA）的17点运动功能量表的变化作为其共同的主要终点。然而一月份公布的数据显示，该基因疗法失败了。
但在接受SRP-9001治疗的儿童中，研究人员记录到48周时NSAA平均比基线水平提高1.7分，而安慰剂组提高0.9分。这一差异太小，无法跨越统计显著性界限。 Sarepta指出，在基线检查时，患者的健康状况不平衡是导致失败的原因。
Sarepta希望从2期研究中得到的经验教训能指导公司进行更好的3期试验设计，而且该公司在这方面不会单打独斗。 2019年末，罗氏预付了11.5亿美元，其中包括4亿美元的股权投资，用于购买SRP-9001在美国以外的权利，潜在的里程碑达到17亿美元。
这笔交易的巨额金额反映了在缺乏治疗选择的情况下，一种成功的DMD药物的市场潜力。在2020年第三季度， Exondys 51和Vyondys 53共带来了1.214亿美元的销售额，而这些销售额只来自于它们瞄准的大约20%的DMD患者。
8、Adagrasib
公司：Mirati Therapeutics
适应症：KRAS G12C突变阳性癌症
预计2026年销售额：17.4亿美元
KRAS曾经被认为是不可治愈的癌症靶标，但很快就有可能迎来美国FDA批准的第一种药物。
安进sotorasib（AMG 510）有望成为这第一个药物，该公司在2020年12月中旬申请其药物用于接受过治疗的KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者。但Mirati Therapeutics的adagrasib紧随其后， EvaluatePharma分析师认为，至少就目前而言，它是比安进疗法更好的选择。
Sotorasib的美国FDA审批申请基于2期试验的数据。根据最近在世界肺癌会议上发表的CodeBreak 100试验的最新结果，该药物在37%的KRAS G12C突变的NSCLC患者中引发反应，反应持续时间中位数为10个月， 37%的总有效率，但仍低于adagrasib（MRTX849）在其正在进行的1/2期Krystal-1试验中得到的45%总有效率。
单一疗法只是一个切入点。 SVB Leerink团队指出，联合试验可能会带来更多的可能性。今年晚些时候， Mirati可能会报告1/1b期adagrasib与默沙东PD-1阻断剂Keytruda联合一线治疗非小细胞肺癌的数据，以及与礼来EGFR抑制剂Erbitux联合二线治疗结直肠癌的数据。
截至今年1月， EvaluatePharma预计2026年adagrasib的销售额为17.4亿美元，而到那时，安进及其中国合作伙伴百济神州的sotorasib销售额预计为15.1亿美元。
9、Bempegaldesleukin
公司：Nektar Therapeutics
适应症：黑色素瘤、肾细胞癌等癌症
预计2026年销售额：17.2亿美元
其候选药bempegaldesleukin是一种CD122靶向的IL-2通路激动剂，简称bempeg ，目前正在与BMS的Opdivo联合进行四个3期试验，包括转移性黑色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌和术后黑色素瘤。
到目前为止，该公司已经看到了有希望的数据。 11月， Nektar报告说， 20名转移性黑色素瘤患者中有90%（18人）对bempeg-Opdivo联合疗法有反应。根据常用的RECIST指标，患者的靶病变大小减少了100% 。研究中77%的患者在2年后还活着。
在1月摩根大通医疗会议上， Nektar公布了转移性黑色素瘤的试验计划，设定在2023年上市。之后，预计2022年将发布转移性肾癌、肌肉浸润性膀胱癌的数据，预计2023年上市。