药物|2021年最受期待的上市新药TOP 10 药物|aducanumab|渤健|美国fda

编译 | 柯柯
每到新的一年，都会有新药获批的希望。然而今年的预期尤其高，因为在2020年的灾难年之后，人们对成功的乐观情绪再度高涨。
根据2026年的全球销售预测，医药外媒网站Fierce Pharma对2021年最受期待的新药上市进行了排名。候选药物带来了各种各样的争议、期望和雄心壮志。不过，它们都是潜在的重磅产品，估计到2024年，排名上的每一种药物都将在市场取得轰动的地位，甚至比我们2026年的预测还要早达到预期。
1、aducanumab
公司：渤健/卫材
适应症：老年痴呆症
预计2026年销售额：48亿美元
没有比渤健的抗淀粉样β抗体aducanumab获批治疗老年痴呆症更值得欢呼或怀疑的了。
在AdComm大会上，委员会拒绝了aducanumab ，并表现出了蔑视，因为考虑了两个3期临床研究结果，以及1b期研究出现的差异，研究结果前后并不一致。
令人惊讶的是， 8个月后，渤健坚称分析数据“不正确” 。该公司认为，这是基于一个较小的数据集，接受大剂量aducanumab治疗的患者较少。额外的数据确实显示，该药物减少了患者临床功能下降，因此渤健决定申请上市批准。
【药物|2021年最受期待的上市新药TOP 10】这就是为什么aducanumab仍然在这个最受期待的药物上市名单上。在上个月的摩根大通医疗会议上，渤健高管告诉投资者，他们对AdComm的否决感到惊讶，并指出委员会的投票不具约束力。
因为此前有过可以参考的案例， Sarepta杜氏肌营养不良症（DMD）药物Exondys 51尽管临床数据有限，美国FDA咨询小组的建议也是负面的，但仍在2016年获得批准；Sarepta的Vyondys 53最初在2019年8月被美国FDA否决，但同年12月却又意外获得了绿灯。值得注意的是， aducanumab的批准与Sarepta药物一样，通过了由比利·邓恩（Billy Dunn）主任领导的美国FDA神经科学小组。
一些市场观察人士认为，尽管AdComm投了反对票，但美国FDA仍在考虑批准，渤健股价因此大幅上涨。如果获得批准，估计该药物2021年的销售额为2.71亿美元， 2022年的销售额为7.65亿美元，但到2026年将达到49.4亿美元。
2、NVX-CoV2373
公司：Novavax
适应症：COVID-19疫苗
预计2026年销售额：27.3亿美元
Novavax在2020年的大部分时间里都在开发COVID-19疫苗。当辉瑞和Moderna成为头条新闻时， Novavax启动了包括3万名参与者的3期研究在内的后期临床开发后，获得了16亿美元的Warp Speed运营拨款。
在今年一月下旬，该公司在英国的3期临床试验中报告了89%的疗效，在南非的2B期试验中有60%的疗效，在后一研究中超过90%的患者感染了当地出现的似乎更具毒性的B.1.351菌株。 Novavax是第一家拥有关于新出现的变异病毒重要试验数据的疫苗制造商，其临床数据增加了越来越多的证据，证明现有COVID-19疫苗对B.1.351可能不那么有效。
Novavax已于1月初开始研究针对新出现菌株的研发工作。
虽然Novavax正在美国进行的试验预计不会在3、4月发布数据，但正在与美国FDA商谈基于其英国试验数据评估疫苗的可能性，但目前还没有明确的答案。该公司预计其疫苗将首次在英国上市。
在制造业， Novavax已经建立了一个全球网络，并承诺每年生产20亿剂疫苗，计划在第二季度向美国政府提供1.1亿剂。生产延迟延缓了其在美国和墨西哥的疫苗试验，但它在交易和合作方面的速度已经加倍。
Evaluate预计， Novavax-COVID-19疫苗2021年（第一年）的销售额为23.7亿美元，预测2026年的总销售额将保持在27.3亿美元。
3、efgartigimod
公司：Argenx
适应症：IgG介导的自身免疫性疾病
预计2026年销售额：25亿美元
Argenx公司efgartigimod有望成为第一个抗FcRn类药物获得批准，据SVB Leerink的分析师称，到2030年该类药物的目标市场额仅在美国就可能达到200-250亿美元。
该公司最近向美国FDA提交了efgartigimod治疗全身型重症肌无力（gMG）的申请，并预计今年将向日本和欧盟的监管机构提交同样的申请。
在3期试验Adapt中显示， efgartigimod可以通过改善比安慰剂更大比例患者的症状来治疗MG 。在乙酰胆碱受体（AChR）抗体检测阳性的试验患者中， 67.7%服用efgartigmod的患者对重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分应答，而安慰剂组患者应答比例仅29.7% 。至于治疗反应的持续时间， 56.8%对efgartigmod至少有8周的反应， 34.1%的患者至少有12周的反应。
这标志着FcRn类的第一阶段3的胜利。竞争对手、优时比抗FcRn药物rozanolixizumab将于今年公布3期MG试验结果；强生旗下Momenta去年6月公布了其主导产品nipocalimab的2期中期阳性结果；Immuvent的IMVT-1401在去年8月获得2a期试验胜利后，但最近发现患者胆固醇水平升高后，暂停了一项广泛的2b期试验；而Alexion的ALXN1830（以前的SYNT001）仍处于早期研发。