药物|2021年最受期待的上市新药TOP 10( 二 ) 药物|aducanumab|渤健|美国fda

根据SVB Leerink的一份报告，给药途径和频率可能是一个关键的区别特征。两位专家都认为，大多数患者更喜欢皮下注射而不是静脉注射。 Efgartigimod目前是静脉注射（IV），但是Argenx正在探索一种皮下注射制剂，并对这两种剂型进行了50人的gMG桥接研究。优时比和Immunovent的药物是皮下注射的， Momenta是IV剂型，而Alexion两种药物剂型都有。
Argenx和它的FcRn竞争对手一样，正在探索广泛的自身免疫适应症，包括原发性免疫性血小板减少症、寻常性天疱疮和叶状天疱疮、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、温热性自身免疫性溶血性贫血、甲状腺眼病等。
4、bardoxolone methyl
公司：Reata Pharmaceuticals
适应症：慢性肾病
预计2026年销售额：25亿美元
雅培公司最初于2010年承诺向Reata公司提供4.5亿美元，以获得在美国境外销售bardoxolne methyl的权利。次年，雅培又投入4亿美元，作为开发Reata公司自身免疫性肌病并将其商业化的全球合作的一部分。
然而，该药物在2型糖尿病和4期慢性肾病的临床试验研究中出现了问题。服用bardoxolne methyl的人群中心血管疾病导致的死亡率增加，这使得研究戛然而止。 Reata又回到原点上，把工作人员裁员半数，重新考虑药物的潜在用途。
2014年， Reata将bardoxolne methyl推向了新适应症肺动脉高压（PAH）的2期试验。它还开始在两种类型的遗传性肾病中试验该药物：阿尔波特综合征和常染色体显性多囊肾病。与此同时，从雅培拆分出来的艾伯维在2019年宣布退出合作，用当时的8.5亿美元投资换取3.3亿美元现金。 Reata将这一离开归因于艾伯维作为一家公司的发展和远离肾病。
就在2019年末， Reata发布了3期试验积极数据，显示接受bardoxolne methyl治疗因阿尔波特综合征导致慢性肾病患者在48周后肾功能有所改善，停药4周后持续好转。阿尔波特综合征是导致肾功能衰竭的第二大常见原因，在美国影响多达60000人。目前这种情况还没有治疗方法。
Evaluate指出， bardoxolne methyl早期的销售预测很少，今年获批后预计只有几百万美元收入。不过，该药物将在2024年迅速达到轰动一时的地位，销售额达到11.2亿美元， 2026年将进一步加速至25亿美元。
5、Deucravacitinib
公司：百时美施贵宝（BMS）
适应症：牛皮癣等炎症性疾病
预计2026年销售额：22.1亿美元
2020年11月BMS称，在一项针对中度至重度斑块型银屑病患者的3期试验中， TYK2抑制剂deucravacitinib的疗效超过了Otezla 。与后者相比，服用这种新药的病人皮肤状况改善得更好。本月早些时候，在第二次类似的3期研究中， deucravacitinib的疗效再次击败了Otezla 。
在该药物的2期试验中，每天两次服用3毫克deucravacitinib患者在第12周银屑病面积和严重程度指数（PASI）评分至少减少75%的患者百分比达到69% 。
试验的结果支持了美国FDA在2014年批准该药物。而deucravacitinib的3期临床试验中得到相应的数据验证，那就意味着对PDE4抑制剂Otezla的竞争将更加激烈。
在2020年的前9个月，安进Otezla的销售额达到15.8亿美元，比去年同期增长了15% ，但由于COVID-19的出现而有所放缓。除了银屑病之外， BMS认为TYK2通路还可以作为其他炎症性疾病的靶点，如狼疮、银屑病性关节炎和炎症性肠病。
6、Inclisiran
公司：诺华
适应症：高胆固醇血症
预计2026年销售额：20.1亿美元
诺华新收购的药物incisiran原计划在2020年底前获得美国FDA批准，但去年12月，出人意料地收到了一份回复信，表达了FDA对该PCSK9药物用于高胆固醇患者的担忧。
Inclisiran今年获批的命运仍不明朗。诺华首席执行官瓦斯纳·拉西姆汉（Vas Narasimhan）最近告诉采访人员，虽然这家瑞士制药商预计将在第二或第三季度左右对美国FDA的要求作出回应，但尚不确定该机构最终是否会检查其生产工厂，因此“很难就此后的时间表发表评论” 。但基于诺华的普遍预期，与流感疫情相关的销售放缓将在2021年下半年前解除，到年底批准inclisiran仍有可能。
由于incisiran在美国的监管命运悬而未决，该公司去年12月将该药物以Leqvio品牌名在欧盟申请了批准并获批，比原计划提前了6个月。上述意大利工厂是诺华用于此批准的计划的一部分。
更好的治疗依从性可能是inclisiran的一大卖点。在该药物的Orion临床项目中显示，不同亚组患者的LDL-C水平降低了48%-52% 。这种疗效通常被认为与现有的两种PCSK9抗体（安进Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent）相当。但这两种药品是每两到四周由患者自行给药一次，而inclisiran是由专业医护人员在两次初始剂量后每六个月注射一次。