药明康德|来自信达生物/礼来和辉瑞，同日两款罕见病疗法在中国获批上市 1

10月9日，信达生物/礼来公司（EliLillyandCompany）和辉瑞（Pfizer）分别宣布，它们分别研发的利妥昔单抗注射液生物类似药、氯苯唑酸软胶囊已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
根据公司的新闻稿：利妥昔单抗生物类似药是信达生物和礼来制药共同合作开发上市的第二个单抗药物；氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
1、达伯华（利妥昔单抗注射液）公司：信达生物/礼来公司
适应症：用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤及慢性淋巴细胞性白血病
达伯华是信达生物和礼来公司共同合作开发的一款利妥昔单抗生物类似药，属于重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体。利妥昔单抗可与B淋巴细胞表面的CD20抗原结合，介导补体依赖性细胞毒作用（CDC）和抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC），介导体内正常及恶性B细胞溶解，从而实现抗肿瘤治疗效果。

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该药本次获NMPA批准上市，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤及慢性淋巴细胞性白血病。值得一提的是，该药不仅是继信迪利单抗之后，第二个由信达生物和礼来公司共同合作开发上市的单抗药物，也是信达生物第四个获得NMPA批准上市的单克隆抗体药物。
根据新闻稿，利妥昔单抗已成为CD20阳性的非霍奇金淋巴瘤的标准治疗。原研药利妥昔单抗注射液已在全球批准其用于治疗包括非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病、类风湿性关节炎、血管炎肉芽肿、显微镜下多血管炎、中重度成人天疱疮等多个适应症，其显著的疗效和良好的安全性已得到普遍认可。达伯华的获批上市，将为中国淋巴瘤患者提供新的治疗选择。
2、氯苯唑酸软胶囊公司：辉瑞
适应症：治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
氯苯唑酸软胶囊是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂。该药于2019年首次在日本获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），降低野生型或遗传型成年患者心血管死亡和心血管相关住院。根据辉瑞公司的新闻稿，氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

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本次在中国， NMPA批准氯苯唑酸软胶囊（61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以减少心血管死亡及心血管相关住院，中国境内商品名为维万心。根据新闻稿，这是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。今年2月，该公司的氯苯唑酸葡胺软胶囊已获批，用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状患者，延缓其周围神经功能损害。此次获批的氯苯唑酸软胶囊是第二款针对淀粉样变性病这一罕见病的治疗药物。
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，常与心衰混淆。 ATTR-CM有两种亚型：一种为遗传型TTR淀粉样变性心肌病，由转甲状腺素蛋白基因突变引起；另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病。在中国， ATTR-CM诊断率极低，不足1% ，而且患者缺乏针对性的治疗方案。根据新闻稿，此次氯苯唑酸软胶囊的获批将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为ATTR-CM的患者更好的管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。
祝贺这两款罕见病药物在中国获批上市，希望它们的到来，可以让患者拥有更多的选择和更好的生活质量。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
参考资料：
[1]信达生物联合礼来制药宣布达伯华?(利妥昔单抗注射液)在中国正式获批上市.RetrievedOct09 ， 2020,from美通社中文