南极|120万一针的CART不是神药，“肿瘤清零”过于夸张冰盖

文章图片

\">
适用面窄，价格昂贵，一哄而上的CAR-T研究性价比很低

“国内有上百个公司涉足PD-1类药物， CAR-T现在也都一哄而上，看起来非常繁荣，但CAR-T的投入回报是很低的” 。
10月13日，在第七届生物药物创新及研发国际研讨会上，法国国家技术科学院院士韩忠朝的观点得到了与会多位科学家的认同。
某种程度上， CAR-T可以让患者重获新生。借助基因技术， CAR-T让免疫系统完成了一次“究极进化” ，能够更精准地识别肿瘤，逆转疾病。
如今， CAR-T已被演绎成一款“神药”：仿佛只要掏得起120万的天价治疗费，治愈癌症就不在话下。这不仅在业内引发CAR-T的话题热潮，更在公众舆论场中引发“生命价格”的讨论。
并非所有人都看好CAR-T 。上海宝济药业董事长刘彦君表示：“能用得上CAR-T的病人数量，还不够CAR-T临床研究用的。 ”言下之意，开展CAR-T研究的企业过多。
在中国药物临床试验登记与信息公示平台上，已有近20个CAR-T相关临床项目。中科院院士陈凯先表达了自己的担忧：研发过度拥挤，后续必然会产生过度竞争。
医药行业的理性，挡不住资本的热情。
CAR-T不是神药国内目前已经有复星凯特和药明巨诺两家的CAR-T疗法获批。
复星凯特的CAR-T治疗费用120万元，已经被广泛关注。近期有知情人士告诉健识局：药明巨诺的CAR-T费用会在120万元之上。
2021年6月，发表在国际期刊《Nature Reviews Drug Discovery》的文章显示：截至2021年4月16日，全球有1164个在研的CAR-T疗法，与去年同期相比数量增长了35% 。
人类真的需要那么多CAR-T吗？
韩忠朝表示：大部分大B细胞淋巴瘤可以通过化疗来解决。事实上， CAR-T目前只能治疗一部分白血病。大部分白血病患者通过化疗、骨髓移植等手段能解决问题，只有一小部分才需要用到CAR-T 。
重庆市肿瘤医院血液肿瘤科主任李启英则认为，对淋巴瘤国际预后评分较低患者，常规的治疗方案就可以让八成左右的患者获得长期生存和临床缓解率。
今年6月，复星凯特CAR-T疗法在上海瑞金医院落地，该院的血液科副主任医师许彭鹏表示：肿瘤大的患者、肿瘤扩散到脑部的患者都不适用CAR-T 。
中早期淋巴瘤患者大部分可以不用CAR-T ，部分晚期淋巴瘤患者却又不适合用CAR-T ，这正是CAR-T面临的尴尬局面。
CAR-T治疗潜在的副作用风险同样不容忽视。 9月18日，国家药监局药品评审中心发布了《嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则》的征求意见稿，指出CAR-T可能导致细胞因子释放综合征等一系列不良反应。
一位专家对健识局表示：CAR-T来自患者身上的T细胞，但患者并非健康状态，所用T细胞本身就存在风险。此外， “采血、制备、回输”的过程要等待几个月，一些进展较快的患者未必能等那么久。 ”
而用了CAR-T的患者也不是一劳永逸。湖北省肿瘤医院淋巴瘤内科主任吴辉菁提到：尽管CAR-T有着超高的缓解率，但即使达到完全缓解，也会有将近50%的患者会在一年内复发。
“肿瘤清零”的神药传说，着实夸张了。
临床价值的判断，没有延伸到使用端既然CAR-T不是“神药” ，为何企业还是一拥而上？
事实上，药物研发应该以临床价值为导向。 “现在国内的生物制药研发有个现象：有经费、有技术力量，你可以做，我也可以做，一拥而上。这不是最好的药物创新办法。 ”韩忠朝表示。
对此，俄罗斯工程院外籍院士张丹认为：临床价值的范围要拓宽，除了临床阶段，临床前、临床后都要成为“临床价值”的一部分。对CAR-T疗法来说，临床前的药物制备、临床后的药物支付，都是CAR-T研发应当面对的问题。
用优卡迪生物的创始人俞磊的话来解释，即：CAR-T的科研容易，产业化难。
CAR-T想要实现更广泛的临床价值，最重要的一关就是价格。 120万元一针的天价，阻挡了大多数患者的脚步。
CAR-T并不只是在中国才贵。 2017年，诺华首款CAR-T药物Kymriah获批时，定价达到47.5万美元，目前国外其他CAR-T也要在40万美元左右。