【医伴旅】拉罗替尼用于治疗中枢神经系统肿瘤安全有效


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【医伴旅】拉罗替尼用于治疗中枢神经系统肿瘤安全有效
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中枢神经系统(CNS)肿瘤是神经外科最常见的疾病之一 , 同脑外伤、脑血管病、神经功能性疾病共同构成神经外科的主要病种 , 多表现为恶心、呕吐等现象 , 还可能出现感觉、运动障碍以及癫痫等 。
拉罗替尼(Larotrectinib , Vitrakvi)是一种NTRK抑制剂 , 能够抑制酪氨酸激酶(NTRK1、NTRK2和NTRK3)的活性 , 阻止TRK受体通路的异常激活 , 抑制癌症的生长 。
根据2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示的2项临床试验的数据 , 拉罗替尼治疗携带NTRK融合的CNS肿瘤具有良好的缓解率和疾病控制率 。

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“从试验中我们发现 , 拉罗替尼用于治疗携带NTRK融合的CNS肿瘤时 , 诱导了快速的缓解和持久的疾病控制 , 抗肿瘤活性和安全性兼顾 , 是一种优良的靶向抗癌药物” , Sébastien Perreault博士在会上表示 。
总的来说 , 79%的受试者(n =26)年龄小于18岁 。 82%的受试者患有胶质瘤 , 包括58%的高级别胶质瘤和24%的低级别胶质瘤;其余受试者患有神经胶质细胞瘤(6%)、神经上皮肿瘤(6%)、CNS神经母细胞瘤(3%)和小圆形蓝色细胞脑肿瘤(3%) 。 大多数患者(73%)携带NTRK2融合 , 除此之外 , 15%的患者携带NTRK1融合 , 12%的患者携带NTRK3融合 。
试验数据表明 , 客观缓解率(ORR)为30% , 其中 , 完全缓解率为9%(n =3) , 部分缓解率为21%(n =7) 。 高级别胶质瘤患者的ORR为26% , 低级别胶质瘤患者的ORR为38% 。 中位显效时间为1.87个月(范围:0.99-3.75) 。 另外 , 45%的患者(n =15)病情稳定≥24周 , 15%的患者(n =5)病情稳定<24周 , 10%的患者(n =3)出现疾病进展 。
在28例病灶可测量的患者中 , 23例(82%)患者出现肿瘤缩小 。
中位随访16.5个月时 , 中位无进展生存期(PFS)为18.3个月 , 12个月的PFS率为56% 。 中位总生存期(OS)尚未达到 , 12个月的OS率为85% 。
拉罗替尼耐受性良好 , 大多数不良事件(AE)为1级和2级 。 3级或4级AE的发生率为39%(n =13);与拉罗替尼相关的3级或4级AE的发生率为9% , 包括3级中性粒细胞计数减少、γ-谷氨酰转移酶升高、高血糖症、高血钙症和低血钠症 。 未发生5级AE 。
【【医伴旅】拉罗替尼用于治疗中枢神经系统肿瘤安全有效】此外 , 与拉罗替尼相关的神经系统AE均为1级或2级 , 最常见的为1/2级头痛(18%) 。