美国孩子身患绝症，父亲研发制药，意外拯救庞贝氏症患者( 二 ) _母婴亲子

有生以来第一次，挡在孩子们和明天之间的，不再是死神。

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三年后，美国食品医药管理局通过了药物疗法的临床许可，全世界所有的庞贝氏症的患者，不再只能慢慢等死。
从金融工作者，到全球一线罕见病药物研发计划参与者，为了孩子们的生命， Crowley完成了不可能的事。

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但他的故事并没有结束。
2006年，普利策奖获得者GeetaAnand把他的经历写成了《治愈：父亲如何筹集1亿美元建立医疗机构——寻求拯救他的孩子》一书， 2010年，他的故事被改编为电影《良医妙药》。

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书和影片引起了剧烈的反响，他的故事被大众所知晓，随之而来的也有巨大的质疑——
只要有足够多的积蓄，他所做的一切，换个人也同样能做到。
这种有钱人的“励志”故事，似乎并不值得一提。

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但Crowley还做了更多。
在孩子们的生命危险解除之后， Crowley随即投身新的课题：
当下的疗法只适用于缓解症状，延续患者生命，但并不能从根本上解决问题。

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从2003年至今， Crowley一直在为此奔波，合作开发新的基因疗法，希望能借自己的影响力推动相关科学研究的进展，让更多科研项目不再为缺乏资金而夭折。
同时，作为一家崭新的公司的CEO ，他整合了各种罕见病的研究，走在治疗一系列毁灭性罕见疾病的先进疗法的前沿。

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“走进我们在世界各地的办公室，你都会看到患者的照片，看到我们寻求治疗的疾病，伴随着他们的挣扎、身份和生活的痛苦。
每一天，我们都在致力于帮助那些需要帮助的人。 ”

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作为罕见病患者的家属，他比任何人都要懂得罕见病患者面临的困难：罕见病疗法的研究是种“性价比”极低的研究，适用范围过于受限。
但对罕见病患者来说，这些研究，却是生存下去的唯一机会。

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从死神的手中逃脱，如今，他的女儿正在攻读社会工作硕士学位。
在高二那年的课上，创意写作老师要求每个学生用八个或更少的词形容自己，她说，自己是“不会走路但总是微笑的女孩。 ”

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而当再回顾当年与死亡搏斗的岁月时， Crowley这样说：
“我的宝贝女儿才三岁，她的头发扎成辫子。她坐在床边。当然，这只限于她有足够的力气从床沿坐起来的时候。
当时，我真的在与信任作斗争，我不知道自己做的一切能不能救下她的生命。
我只能信任我的生意。相信科学。相信融资。相信整个系统。相信自己。 ”

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从那之后，时间向前走了20多年。
【美国孩子身患绝症，父亲研发制药，意外拯救庞贝氏症患者】爱微笑的女孩，终于能永远留在他的生命里。

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