『生物谷』治疗HoFH效果显著再生元创新疗法有望第二季度申请上市


『生物谷』治疗HoFH效果显著再生元创新疗法有望第二季度申请上市
本文插图
31日 , 再生元(Regeneron)公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会(ACC.20)上 , 公布了该公司开发的evinacumab , 在治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的3期临床试验详细结果 。 Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单克隆抗体 。 试验结果表明 , evinacumab在已经使用他汀类药物和PCSK9抑制剂的HoFH患者中 , 能够将低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平继续降低49% 。 该公司计划在今年第二季度向FDA递交生物制品许可申请 。
HoFH是一种严重、罕见的遗传疾病 。 HoFH患者LDL-C水平的严重升高 , 经常会引起早期动脉粥样硬化性心血管疾病 , 有时甚至在青少年时期就引发心脏病 。 即便接受现有降脂疗法的治疗 , 他们的平均LDL-C水平仍然达到255 mg/dL , 显着超过安全标准(100 mg/dL) 。
Evinacumab是一种针对ANGPTL3的单克隆抗体 。 ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂 , 在脂蛋白新陈代谢中具有重要作用 。 它在2017年已经被FDA授予突破性疗法认定 , 适应症为HoFH 。
在名为ELipsE的3期临床试验中 , HoFH患者在接受其它降脂疗法之外 , 接受evinacumab或安慰剂的治疗 。 这些患者中95%使用了他汀类药物 , 79%使用了PCSK9抑制剂 。 试验结果表明 , 在接受治疗24周之后 , evinacumab治疗组LDL-C与对照组相比 , 降低49%(p<0.0001) 。 47%的患者LDL-C水平降至100 mg/dL以下 , 而对照组的这一数值为23% 。
“作为一名医生 , 看到HoFH患者为了将危及生命的LDL-C水平降下来而挣扎令人揪心 , ”南非威特沃特斯兰德大学(University of the Witwatersrand)内分泌和代谢部教授Derick J. Raal博士说:“在这一临床试验中 , 接受evinacumab治疗的HoFH患者能够将LDL-C水平降低到以前无法达到的水平 , 接近一半达到健康成人的‘正常’水平 。 ”
【『生物谷』治疗HoFH效果显著再生元创新疗法有望第二季度申请上市】再生元总裁兼首席科学官George D Yancopoulos博士说:“Evinacumab是一款独特的抗体 , 它具有与其它HoFH疗法截然不同的作用机制 。 这是使用基于遗传学研究 , 给患者带来革命性疗法的范例 。 ”