罕见病|中国破解罕见病的核心是“以人民为中心”丨长江评论 ICU|mods|发热|流行性出血热|肺水

长江日报评论员鲁珊
每年2月的最后一天是国际罕见病日。罕见病，顾名思义是指相对常见病来说更为罕见、发病率极低的疾病。
因为发病低，人群少，罕见病“诊断难治疗难”是世界难题，目前全球已发现的7000多种罕见病中，只有5%到10%的罕见病有药可治，而不少药物可说是“天价”。
罕见病难题，既是一个医疗技术问题，也是一个社会难题。自现代医药体系建立以来，“利润原则”逐渐成为中心法则。在利润吸引和市场机制下，以医药企业为主体，不断向疾病提出挑战，为病人提供治疗方案和药物。不可否认，这种模式的高效性，让人类以前所未有的速度和力度攻克疾病。
然而，在“罕见病”面前，市场法则变得脆弱。罕见病之为“罕见”，意味着疾病样本少，研究少，治疗起来就难；“罕见”也意味着发病低、人群少、市场狭窄，市场风险高，研发成本就高。因此，很长时间以来，“罕见病”少人问津。有意思的是，近年“罕见病”研发又热乎起来，因为常见病领域竞争激烈，而罕见病领域则少有人至，风险虽高，一旦掌握治疗技术和药物，利润也高，总体来看，仍不离“利润原则”。
【 罕见病|中国破解罕见病的核心是“以人民为中心”丨长江评论】中国近年应对“罕见病”表现十分亮眼。中国第一次编写“罕见病目录”，就是国家五部委联合制订发布，国家直接“下场”，因此十分神速。比如科研方面，科技部把罕见病相关的科研纳入到国家战略科研项目；保障方面，国家药监局实行罕见病药品优先审批审评；价格方面，更是以对罕见病药品谈判准入医保，大幅降低药价。目前国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中40余种在医保目录上。2021年底火遍热搜的国家医保工作人员“灵魂谈判”，谈的就是一种罕见病药物。
简而言之，中国破解罕见病的中心法则是“以人民为中心”，不让一个人在健康中国的道路上掉队，而不是仅仅计算治疗的“投入产出比”。实际上，“罕见病”不仅是对罕见病事实的医学描述，也体现了对核心价值的取向和考量。在中国，“以人民为中心”是发展思想、价值核心，一切行动的出发点，破解“罕见病难题”，也理所当然包含在这样价值核心之下。在占世界人口近五分之一的大国，这样一种价值取向和行动，既是中国样本，也为世界提供了一种新方案。
【编辑：张玲】