诺西那生钠注射液是首款针对罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)致病原因的疾病修正治疗药物。2018年诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》,2019年在中国大陆获批上市。2021年首次参与医保谈判即被纳入,成为首次被纳入国家医保药品目录的高价值罕见病药物。
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这就是曾经70万无一针的天价药。
“我是个勇敢的男子汉!”12日上午,坐在病床上等待治疗的小乐乐一脸的期待。灵动的大眼睛、虎头虎脑,虽然因为疾病,他不能像同龄的孩子们一样行走奔跑,但是小乐乐整个人活泼又开朗,面对众多采访人员采访,丝毫不怯场。
乐乐是个不幸的孩子,还在1周岁多的时候,家里人便发现他走路的姿势与其他孩子不一样,重心不稳,像小鸭子一样左右晃动,而且动不动就跌倒。乐乐被送到宁波市妇儿医院,接诊的是宁波市妇女儿童医院医务科科长、小儿神经内科主任医师何艳。经过基因检测,乐乐被确诊为罕见病脊髓性肌萎缩症。
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乐乐开始打麻药。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的致残致死性神经肌肉疾病,特点为运动神经元变性导致患者进行性的肌肉无力、萎缩。它是导致一岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素之一。何艳遗憾地告诉乐乐家人,目前国内还没有针对这一罕见病的药物。
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医生给乐乐会诊。
乐乐慢慢长大,上幼儿园、上小学,令家人痛心的是,乐乐的病情越来越严重,从跌跌撞撞走路到只能坐轮椅出行。2019年,诺西那生钠注射液在中国大陆获批上市,何艳医生第一时间将这一喜讯传递给乐乐的家人,可是70万元一针的天价药费让一家人望而却步。据何医生介绍,按治疗方案,乐乐第一年需要打6针,一年的费用就是420万,而且此药需终生用药,其费用不是一般家庭所能承受得了。乐乐来自象山,父母均是聋哑人,夫妇俩的年收入只有五六万元。
为照顾乐乐,奶奶只能全程陪同乐乐上学。让奶奶心酸的是,每次下课,班上的孩子们都会奔向操场,快乐运动、游戏,乐乐却只能坐在椅子上,一脸羡慕地看着同学们。12日上午,等待治疗的乐乐一脸憧憬地告诉采访人员,自己最大的愿望就是能走路,能够和同学们一起上体育课、做广播操。
好消息来得有点突然。“乐乐,我们可以用得起这个药了,以后你就能走路了!”那天,当叔叔兴冲冲地跑来告诉他这个好消息时,小乐乐开心地拍起了手。听说乐乐可以去治疗了,乐乐的全班同学一起为他欢呼。
“鞘内注射顺利完成,孩子特别棒,非常配合我们。”上午10点多,随着医生走出治疗室,得知注射成功的消息后,乐乐的叔叔在病房外激动不已,随手将喜讯分享到宁波患儿群里。
“阿姨,我以后就可以和同学们一起上体育课,一起春游摘野果子了吗?”完成第一次治疗的乐乐对未来一脸的憧憬。
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乐乐的父母用手语表示感谢。
据介绍,乐乐第一年需要打6针,费用为19.8万元,根据宁波市医保报销政策,乐乐家只需自费3万元左右。叔叔胡先生开心地说:“今天是乐乐重获新生的一天!这一天,我们家等了很久很久。真的很感谢国家!”
【 小乐乐|70万一针“救命药”降至3.3万元!象山这名男孩成宁波首位受益者】来源:甬派客户端
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