脊髓性肌萎缩症|最新医保药品目录出炉，首次纳入罕见病药物锯齿状腺瘤|腺瘤息肉|管状腺瘤

12月3日，国家医保局发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，渤健研发的两款重磅罕见病药物诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片（复彼能?）均出现在调整后的医保药品目录中。
诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物，也是2016年首次“国谈”起，首次被纳入目录的高值罕见病药物。同时，氨吡啶缓释片（复彼能?）作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化（MS）患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入国家医保目录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施，此举必将大幅改善我国数万脊髓性肌萎缩症和多发性硬化症患者治疗负担沉重、生活质量严重受损的困境。
脊髓性肌萎缩症，开启修正治疗时代
中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发的患者以儿童为主，治疗和照护负担重，此前一度面临无药可用的窘境。[1]
2018年，脊髓性肌萎缩症被首批纳入中国《第一批罕见病目录》[2]；同年，诺西那生钠作为全球首个脊髓性肌萎缩症修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。四个首次，勾勒出脊髓性肌萎缩症诊疗及政策历程的四个里程碑，充分凸显了国家层面对于罕见病的高度重视，也体现了渤健积极支持国家政策的坚定决心和对患者群体的承诺。
诺西那生钠注射液曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。它是首款针对脊髓性肌萎缩症致病原因的疾病修正治疗药物，以精准设计的反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元，开启了脊髓性肌萎缩症修正治疗时代。
罕见病创新药获批，惠及更多的患者
多发性硬化症（MS）是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。我国多发性硬化症患病人数超过10万[3]，2020年调查数据显示：高达88.5%受调查的多发性硬化症患者因患病而失业、失学；超过43%的患者生活不能完全自理。多发性硬化症多发于20-40岁的中青年。[4]
多发性硬化症患者在日常疾病管理中需面对由步行障碍带来的挑战，85%的多发性硬化症患者将步行障碍视为他们的初始症状，且在多发性硬化症所有症状中，步行障碍对患者的日常生活质量影响最为严重，不但限制他们的工作能力，还会影响患者的心理健康，对个人和家庭造成严重的精神和经济负担。
2018年，多发性硬化症被列入《第一批罕见病目录》[2]。2021年1月，全球首个且唯一一个可用于改善多发性硬化症患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片（复彼能?）的上市申请被国家药品监督管理局受理，同年5月即获得批准上市，创下历史记录。短短半年之内，这款创新药物又通过国谈被纳入国家医保药品目录，不仅彰显了国家相关部门满足多发性硬化症患者治疗急需的中国速度，更是国家保障罕见病患者权益的又一力证。
复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，氨吡啶缓释片将帮助多发性硬化症患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。
中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，此次两款入保药物对延缓脊髓性肌萎缩症和多发性硬化症患者的疾病进展，维系患者生命，改善患者及其家庭的生活质量都至关重要。提升药品的可负担性是解决患者未被满足的医疗需求的关键一环，相信随着政府、诊疗机构、企业、患者和社会各界的共同努力，我国罕见病患者的诊疗与保障水平将逐渐提升，将惠及更多的罕见病患者群体。
渤健亚太区总裁温浩基表示，渤健不断追求神经科学领域疾病的药物创新，并致力于提高药品的可及性。进入中国市场以来，渤健始终与政策制定者同频共振，拥护、支持、践行中国医疗、医药、医保政策的每一次进步。“我们非常骄傲地看到渤健的两款罕见病治疗药物首次参与国谈，即全部纳入医保目录。”
【 脊髓性肌萎缩症|最新医保药品目录出炉，首次纳入罕见病药物】（健康时报）