治疗|亚盛医药慢性髓细胞白血病新药获欧盟委员会孤儿药资格认定 hens|太阳报|类固醇霜|湿疹|br

新京报讯（采访人员张秀兰）11月22日晚间，港股上市公司亚盛医药发布公告，欧盟委员会(EC)日前授予其1类新药奥雷巴替尼(HQP1351)孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病(CML)。这也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000 。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。
HQP1351是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。在国内，该药的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期(CML-CP)及加速期(CML-AP)患者，有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI。HQP1351还被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种。在美国，该品种已获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格。
孤儿药又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在欧盟，只有用于治疗在欧盟发病率低于5/10000、危及生命或严重影响生存质量、且治疗领域存在巨大未被满足需求的罕见疾病的药物，才能在欧盟被授予孤儿药资格认定。为鼓励罕见病药品的研发，欧盟提供了一系列激励措施，亚盛医药也表示，该药获此项孤儿药认定，将有助于该药在欧盟的后续研发和商业化开展等方面享受政策支持，包括临床研究计划援助、相关费用减免、在批准上市后可享有10年市场独占权。
【 治疗|亚盛医药慢性髓细胞白血病新药获欧盟委员会孤儿药资格认定】校对陈荻雁