王奕鸥|“请和我一样，相信爱会有力量”，全球药业巨头相约进博为罕见病“交卷”( 二 ) https://p0.ssl.img.360kuhttps://p0.s

罕见病是人类尚未破解的难题，由于患者人数较少、疾病种类繁多、诊疗手段缺乏等原因，实现罕见病诊疗突破依然任重而道远。“罕见病患者是最易被忽视的群体，而患者组织就是他们的代言人和沟通桥梁。此次活动中，我们将从患者自身真实诉求出发，力求为患者诊疗带来真正意义上的改变，为罕见病患者诊疗开启通往未来的一扇门。”王奕鸥说。

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科学创新推进罕见病诊疗发展的同时，患者关爱也是行业和社会关注的话题。进博会上，由中国初级卫生保健基金会发起、辉瑞提供支持的血友病一站式“综合关爱小屋”项目，针对血友病患者开展全方位管理的尝试和探索。血友病是我国公众认知度最高的罕见病之一，是一种以患者自发或创伤相关出血为特征的罕见疾病，有极高的致残致死风险，患者往往需要进行终身、周期性治疗。
“我国血友病领域在近30年的发展历程中取得了显著进步。”中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授说，“我们已在全国范围内规范血友病中心建设、帮助血友病中心进行多学科综合管理的职能建设、提高血友病管理水平。”
为血友病患者创造回归正常生活的良好环境，需多方协作。中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金执行秘书长汪琳表示，以血友病一站式“综合关爱小屋”为圆心，通过“教育一站式、评估一站式、康复一站式、支付一站式，援助一站式”，为患者提供一站式解决方案，实现重启自如人生。
【 王奕鸥|“请和我一样，相信爱会有力量”，全球药业巨头相约进博为罕见病“交卷”】罕见病药物上市“中国速度”
武田三重新维度引领创新生态圈升级
进博会上，武田宣布将从“新产品、新诊疗、新保障”三个维度出发，引领中国罕见病创新生态圈的再升级：针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优（醋酸艾替班特注射液）全国首发，为中国HAE患者的生命安全保驾护航；与中国罕见病联盟、中国血友病协作组（HTCCNC）签署“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程合作协议，推动诊疗水平再升级；携手中国红十字基金会启动“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金，进一步完善保障体系。

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武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示：“很荣幸能有机会在进博会这样一个国际高纬度交流的平台上，介绍武田为中国罕见病患者带来的创新产品和全方位服务。借进博会东风，武田正不断加速为中国罕见病患者引进多种治疗方案，我们也将秉承‘以患者为先’的核心理念，携手同道从多个维度推进建设罕见病创新生态圈，助力中国罕见病患者迎来充满希望的春天。“
罕见病是武田制药在全球的核心治疗领域之一。在中国，武田预计五年内上市超过15款创新药物，其中超过半数为罕见病药物。得益于上届进博会的溢出效应，自今年起，武田在中国全面开启“罕见病元年”，短短一年内已有4款罕见病创新产品获批或上市，覆盖法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿（HAE）等多个治疗领域。
本次进博会期间，武田宣布又一款创新产品——针对遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的治疗药物飞泽优正式惠及患者，该药在短短一年内快速获批上市，并于10月底正式惠及中国HAE患者。第一位受惠患者由中国医学科学院北京协和医院变态反应科确诊，首次通过京东大药房实现线上线下一体化履约，标志着飞泽优将为遗传性血管性水肿患者的生命安全保驾护航，开启了中国HAE治疗的新时代。

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发布会上，武田还与中国罕见病联盟、中国血友病协作组（HTCCNC）签署“百分领航”血友病多学科诊疗能力提升工程的合作协议，为血友病患者提供药物、治疗、相关疾病教育以及家庭治疗的培训和指导。中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示：“中国罕见病患者群体的求医问诊之路非常漫长，确诊之后也面临无药可用的局面。以血友病中心为样板，定将为中国包括血友病在内的罕见病防治事业发展带来标杆作用。”
目前仍有许多患者面临无药可治、无药可用、因病致贫、因病返贫等困局。本次进博会上，武田进一步宣布，将携手中国红十字基金会启动“为爱呐罕”罕见病关爱专项基金，“健康中国行”成为专项基金首批落地项目，推动患者治疗获益的提升及罕见病诊疗生态的升级。同期，武田还携手镁信健康打造HAE创新支付项目，旨在提高罕见病创新疗法的可及性和可支付性。