王奕鸥|“请和我一样，相信爱会有力量”，全球药业巨头相约进博为罕见病“交卷” https://p0.ssl.img.360kuhttps://p0.s

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罕见病患者组成乐队唱响进博
希望有药可用、用得起药，是每个罕见病患者及家庭的殷切期盼。为解决中国罕见病患者“用药难”的问题，在第四届进博会上，罕见病治疗领域的先行者、公益组织、行业领先机构相聚一堂，围绕罕见病药物创新、支付新措、研发新生态等展开热议，希望携手共筑具有中国特色的罕见病可持续生态体系，进而完善我国罕见病患者诊疗闭环管理，与罕见病患者共享未来。
罕见病患者乐队唱出不凡
赛诺菲健赞：为中国持续带来变革疗法
在赛诺菲展区的活动现场，8772乐队一句“请和我一样，相信爱会有力量”，感染了每位参与者。8772乐队由是一支由罕见病患者组成的摇滚乐队。

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北京病痛挑战公益基金会创始人、副理事长王奕鸥说，“希望通过音乐为病友们发声，希望通过歌声给更多病友带来力量。”
新近发布的《中国罕见病定义研究报告2021》提出了中国罕见病2021年版定义，即新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患者人数小于十四万的疾病。“罕见病的新定义是我国罕见病发展的又一里程碑事件，可以成为制定孤儿药定义以及孤儿药相关政策的重要参考依据，也能成为调整我国医保重要参考目录的依据之一。”全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授表示，“罕见病的用药非常特殊，要尽快建立权责清晰、多层次、可持续的医疗保障体系，争取一病一办法、一药一政策。”
“保障难、诊断难、治疗难”的三大难题，常让罕见病患者家庭举步维艰，因此诊断、支付、研发三者环环相扣，是罕见病可持续生态体系构建中不可或缺的一环。
一直以来，能诊断罕见病的医生比罕见病患者还罕见。浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华教授认为：“当越来越多的罕见病患者用药需求能被满足时，医生才有信心去借助‘早发现、早诊断、能治疗、会管理’罕见病规范化诊疗样板的打造，来破局‘诊断难’‘治疗难’的困境。”
随着现代医学进步，疾病早筛也能终结罕见病群体长久以来的“诊断苦旅”。2020年6月，由北京健康促进会主办，珀金埃尔默协办，赛诺菲支持的溶酶体贮积症高危筛查公益项目正式启动，在一定程度上减少了罕见病患者的漏诊和误诊。
罕见病患者的确诊，往往不是终点，而是起点。王奕鸥说，“我们特别感谢赛诺菲健赞这20年来坚持不懈地以患者为中心，一步步构建罕见病生态体系的持续发展。罕见病创新药物的加速引进让我们看见了‘有药可用’的希望；持续推动诊断，让我们的求医确诊之路不再像过去那样艰难；探索多层次保障的可持续生态体系，减少自付比例，让‘用得起药’照进现实。”
赛诺菲健赞中国区总经理谢丽娟表示，赛诺菲健赞将继续为中国市场带来“同类首创、同类最优”的变革性疗法，并与专家、行业及合作伙伴一起，在罕见病诊疗与支付领域持续探索，建立可持续发展的罕见病生态体系，道阻且长，行则将至。
特别比赛为特别的人
辉瑞：双拳出击推动中国罕见病新发展
进博会上，辉瑞罕见病领域以“科学致胜为爱护罕”为主题举办了系列活动中国罕见病联盟、临床医生、慈善公益组织、创业加速孵化公司等多家行业内外合作伙伴齐聚一堂，充分整合罕见病领域创新创业孵化、一站式患者综合关爱等途径和理念，为中国罕见病诊疗带来创新改变的决心。

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“三十多年来，辉瑞在罕见病领域积极探索，为患者及其家人带来希望的关键治疗。”辉瑞生物制药集团中国区总裁彭振科表示，“为更好地服务中国的罕见病患者，辉瑞提出了‘科学致胜为爱护罕’的理念，我们会借助全球资源和平台优势，积极深化与中国政府、医疗行业及跨行业的合作，为满足中国罕见病患者迫切的临床需求不懈努力。”
进博现场，辉瑞中国首个“罕见病开放式创新大赛”正式启动。此次创新大赛以中国为圆心、以全球为直径，跨产业征集能带来罕见病领域改变的创新见解和解决方案。

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全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长、北京罕见病诊疗与保障学会会长李林康理事长表示：“解决罕见病诊疗过程痛点的关键，在于不断创新，包括罕见病用药需要创新、诊疗模式创新、甚至商业模式也需要创新。期待此次大赛为未来医疗新途径的构筑注入全新活力，同时，挖掘出中国数字医疗的无限潜能。”