创新药照亮C康健园 | 多效性

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日前国内首部聚焦Castleman病的纪录片《五个我》正式发布,揭开了这种较为罕见的淋巴增生性疾病患者的生活现状。
Castleman病又称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病,属于血液系统罕见病。根据肿大淋巴结分布和受累的器官部位,Castleman病被分为单中心型和多中心型。症状表现多样,发热、消瘦、乏力等较为普遍,易与其他疾病混淆,临床诊断往往较为棘手,目前我国尚缺乏标准化的诊疗流程与方案,Castleman病患者正面临严峻的生存挑战。
针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动Castleman病等罕见病诊疗水平提升的关键,也是摆在临床医生、科研人员面前亟待攻克的课题。北京协和医院血液内科主任医师李剑介绍,激素治疗与化疗是常用的治疗手段,虽然能够在一定程度上缓解病情,但不能达到长期控制,且副作用较大,对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。随着发病机制相关研究的推进以及临床研究的开展,已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后。
多中心型Castleman病往往表现为慢性、持续进展和不可治愈性,同时存在重症风险,故而临床上重点关注针对多中心型Castleman病治疗方案的探索。研究发现,IL-6(白细胞介素-6)作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子,在多中心型患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。IL-6抗体(司妥昔单抗)全球多中心临床研究6年的长期随访数据显示,疾病控制率97%,生存率达到100%。相信新治疗方案的应用能早日为患者带来希望。
纵有疾风起,人生不可弃。当每一个患病的个体汇聚在一起,相互鼓励,相互依靠,便成为一个整体。“卡斯特曼之家”患者社群为散落在各处的患友搭建了专属的专业沟通平台,传递治疗的信心和勇气,帮助患者在诊疗中少走弯路,不掉队,平稳地走好人生之路。
创新药照亮C康健园 | 多效性】(潘嘉毅)