短缺|小品种“救命药”如何保供应、降价格？“药联体”出手了助力肝豆状核变性患者重获新

助力肝豆状核变性患者重获新生的青霉胺、心脏用药鱼精蛋白……这些经典普药甚至是“救命药”慢慢变成了市场难觅的小品种药。如何破解“一药难求”、保障患者的用药需求？
上药信谊发起组织的国内首个“药联体”即国家小品种药供应保障联合体正试图破解这一难题。截至目前，上药信谊已投资2亿元用于绿色集中生产基地建设，保障了包括地高辛片、青霉胺片、氯丙嗪片、别嘌醇片等一大批小品种药（短缺药）的生产和供应。
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小品种药是指临床必需、用量小、市场供应不稳定、易出现临床短缺的药品。 “短缺药的成因复杂，工艺、成本、市场等各种因素都有，保供也是世界性难题。 ”信谊董事长顾浩亮表示，要解决小品种药的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。
上海医药联合全国 26 家企业共同成立全国首个“药联体” ，成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等生产企业。所有成员单位达成共识，构建长期、稳定的药品供应保障体系，促进原料制剂产业链一体化。
顾浩亮介绍，几年前，由于原料药缺乏，全国范围出现大面积青霉胺片断货，不少肝豆状核变性患者为之恐慌。上药信谊着手解决青霉胺原料的短缺问题，与江西东风制药有限公司签订十年协议，由江西东风投资1000万新建原料药独立车间，彻底解决了青霉胺片的短缺问题。同时通过国际原料药的引进，解决了某些产品在国内没有原料药的情况。另外，药联体成员中有一家专门做原料药和制剂研发单位，从根本上解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。
硫酸鱼精蛋白注射液是心脏外科体外循环手术中必须用药，也属于典型的易短缺药品。 “出现暂时性药品短缺，单纯依靠市场机制调节无法解决问题。企业从患者用药需求出发，提升生产供应量，与国家卫健委商议撮合药品价格，减轻患者治疗负担。 ”顾浩亮认为，市场撮合这种政府“搭平台”“促对接”的方式，有利于企业准确把握需求量、价格等信息，保障短缺药品稳定供应。
“铜娃娃”（肝豆状核变性）、“熊猫宝宝”（戈谢病）、“蓝嘴唇”（肺动脉高压）、“牵线木偶人”（多发性硬化症）……这些罕见病患者的用药需求也是上药的关注重点。 “上药是国内拥有罕见病批文最多的企业，目前现有产品中被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应症。 ”顾浩亮介绍，上药从2019年下半年推进罕见病业务平台建设，目前已恢复了维A酸片等4个产品的生产。未来，上海医药将进一步发挥“药联体”平台作用，通过平台加强与政府间的沟通，政府参与指导，最终促成市场化的保供机制；通过丰富基地保供产品范围，形成集中生产的成本优势；加强短缺药研发，发挥自主配套作用，进一步探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制。
据海岸君了解，目前全国有6家重点企业开展集中生产基地建设，形成小品种药规模化生产，保障短缺药供应从“救火式”迈向常态化、系统化。
金海岸工作室
作者 | 叶薇
图片 | 采访对象提供
【短缺|小品种“救命药”如何保供应、降价格？“药联体”出手了】编辑 | 陆佳慧