crispr|杜德纳：分子魔剪CRISPR的推进速度让人震惊( 三 ) 2020年诺贝尔化学奖授予生物化

刘如谦与同事目前在利用他们的碱基编辑器治疗早衰症，这种疾病导致患病儿童急速衰老，并最终死亡。
患病儿童的一个名叫laminA的基因天生就有变异，起因只是一个碱基被改变了，但它所生成的突变蛋白质能伤害身体内的几乎所有细胞。单破坏变异的laminA基因不足以治愈该病，因为破坏该基因后不受控制的生成物依然可能有致命毒性。所以，我们需要精准纠正那个出错的碱基。
刘如谦的团队已经在小鼠身上成功实现这个目标，那些小鼠经过基因改造，携带了人类的变异laminA基因。他们在小鼠出生14天后——大约等同于人类的五岁——对小鼠进行治疗，发现那些小鼠能存活到对于正常小鼠而言的“老年”开始之际。
“五年前，对活体动物纠正那些导致致命遗传性疾病的单个碱基对，就像要对一台工程化分子机器进行一劳永逸的修理，前景像科幻小说一样虚无缥缈。现在这种疗法产生的效果远远超过以前所达到的程度，我们开始欣喜若狂。 ”刘如谦说道。
他的团队目前在与光束疗法公司（BeamTherapeutics）、Verve公司合作，将碱基编辑工具用于临床应用。
尽管穆尔蒂说CRISPR疗法还需要5～10年时间才能广泛用于临床，但杜德纳承认， “对于全球各地的科研人员如此迅速采用CRISPR基因组编辑技术，一直诧异不已” 。
杜德纳表示：“通常而言，临床试验要花费很长时间。因为有了CRISPR技术，现在有些镰状细胞贫血症患者看起来是被治愈了，这个事实很让人惊喜。 ”

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