:青光眼可以通过基因疗法成功治愈!

近日 , 布里斯托大学的研究人员发现 , 基因治疗可以成功治疗常见的眼部疾病青光眼 。这一研究发现将改善许多患者的治疗选择 , 并提高治疗有效性和他们的生活质量 。这一发现发表在杂志《MolecularTherapy》(分子疗法)上 。

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全球青光眼患者超过了6400万人 , 青光眼是导致人类失明的三大致盲眼病之一 , 总人群发病率为1% , 45岁以后为2% 。继发性青光眼是由于某些眼病或全身疾病干扰了正常的房水循环而引起的 , 如眼外伤所致的青光眼、新生血管性青光眼、虹膜睫状体炎继发性青光眼、糖皮质激素性青光眼等 , 其致病原因均较为明确 。当前的治疗包括滴眼剂 , 激光或手术 , 所有这些都有局限性和缺点 。
布里斯托大学的研究人员设计了一种基因疗法 , 并使用青光眼的实验小鼠模型证明了其概念验证 。眼部治疗的目标部位是睫状体 , 该睫状体产生维持眼压的液体 。研究人员使用CRISPR基因编辑技术 , 使睫状体中名为Aquaporin1的基因失活 , 从而降低眼压 。
布里斯托医学院转化医学科学博士ColinChu表示:“目前尚无治愈青光眼的方法 , 如果不及早诊断和治疗该病 , 很可能导致失明 。我们希望在不久的将来可以进行这种新疗法的临床试验 。如果成功 , 它可以通过注射剂对青光眼进行长期治疗 , 这将改善许多患者的生活质量 , 同时节省时间和金钱 。”
目前 , 学者们正在与行业合作伙伴进行讨论 , 以支持进一步的实验室工作 , 并迅速将这种新的治疗方法发展为临床试验 。
【:青光眼可以通过基因疗法成功治愈!】责任编辑:杰尼龟