2018年波士顿最佳生命科学新创公司评比决赛入围名单出炉( 三 )

Foghorn 想要开发出能够纠正病理状态下染色质异常调控的药物,目前的研究范围已经涉及恶性肿瘤、神经疾病和免疫疾病。该公司于2016年成立,得到了Flagship Pioneering机构5000万美元的投资,这笔钱将被主要用于6款产品的研究及更多早期项目的开发。

Generation Bio

Generation Bio公司首次引起人们注意的时候是在今年年初,公司刚刚成立一个月之后就吸引到了1个亿美元的B轮融资。其中令投资人兴奋的点是公司所提出的新一代基因治疗方法有可能会突破原有模式的一些障碍。在第一代基因疗法中,治疗药物通常只能够使用一次,因为免疫系统会对药物载体病毒产生抗体。另外,由于基因治疗药物的单次给药剂量难以控制,基因治疗药物的长期影响也始终无法明确。

在2016年Generation Bio创立的早期,公司团队就采用纳米微球而非病毒进行基因药物的靶向传递,这使得在原有药物疗效减退后,进行基因疗法的二次应用就具有了可能。公司的目标是进行先天性遗传病的治疗,并希望可以在人生的任一时间进行重复用药。