俄研究用新方式改善基因疗法效果如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过

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新华社莫斯科６月２日电（记者栾海）如何使具有治疗作用的遗传物质顺利穿过靶细胞的内外膜，并且躲避细胞器的分解，是基因疗法成功与否的关键。俄罗斯科研人员发现，用一种蛋白质制作“密封船”运送少量遗传物质，有望获得更佳疗效。

将核糖核酸（ＲＮＡ）或脱氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遗传物质植入细胞的过程名为“转染”。此前研究发现，用特定的“小干扰ＲＮＡ”转染靶细胞可抑制其细胞核内的“问题基因”，使这类基因无法指导生成有害物质。为使小干扰ＲＮＡ顺利穿透靶细胞的内外膜并发挥功效，研究人员尝试制成多种能包裹这种遗传物质并可生物降解的“密封船”——阳离子脂质体，但转染效果并不稳定。

俄联邦医学生物局下属莫斯科免疫研究所的专家日前在荷兰期刊《胶体与表面Ｂ辑：生物界面》上发表论文说，为探究上述转染效果的优劣，他们用氨基酸分子数不同且含有荧光物的胶原蛋白二胜肽、三胜肽、四胜肽，分别制成“密封船”，并向其内部填充不同数量的小干扰ＲＮＡ，然后用这种复合体转染由人胚胎肾细胞衍生出的一种细胞。

结果显示，三胜肽是最高效的材料，其转染效率是四胜肽脂质体的２０倍。

研究人员说，上述脂质体“密封船”内的小干扰ＲＮＡ需保持较少填充量。如果填充量过多，就会有大量小干扰ＲＮＡ难以及时脱离脂质体内壁，因而影响了穿透力，且更容易被细胞器分解。

参与研究的科洛斯科娃说，了解到影响小干扰ＲＮＡ转染靶细胞的因素后，研究小组将开展更多实验，探究这些因素在相关基因疗法动物实验中会否发挥此类作用，并据此用转染效果更佳的方法输送药物。