Tisagenlecleucel治疗儿童及年轻成人B-ALL，总缓解率达81% 医脉通编译整理

傻大方提示您本文标题是：《Tisagenlecleucel治疗儿童及年轻成人B-ALL，总缓解率达81%》。来源是医脉通。

Tisagenlecleucel治疗儿童及年轻成人B-ALL，总缓解率达81%。率达|缓解|中位---

医脉通编译整理，未经授权请勿转载。

截止目前，市场上有两款CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，分别是Tisagenlecleucel和Axicabtagene ciloleucel，其中Tsagenlecleucel(CTL-019)是获批的首款CAR-T产品，主要用于治疗儿童和年轻成人(2-25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

ALL是儿童最常见的恶性肿瘤，近年随着诊断分型技术的提高及联合化疗的应用，长期生存率已达90%，但复发难治性B系ALL仍是儿童白血病相关死亡率的重要原因。1-2a期研究数据表明，靶向CD19的CAR-T疗法Tisagenlecleucel治疗儿童及年轻成人复发/难治性B-ALL，可产生高的完全缓解率，但同时也会产生较严重的毒性反应。

宾夕法尼亚大学医学院的Carl June博士等与费城儿童医院合作开展了一项多中心2期研究，分析了Tisagenlecleucel在CD19+的儿童及年轻成人ALL中的疗效和毒性，其结果于1月31日发布在NEJM杂志上。

2015年4月8日至2017年4月25日，研究人员共筛选出107例患者，其中92例被登记，最后有75例患者接受了Tisagenlecleucel的治疗。主要研究终点为3个月内的总缓解率(完全缓解率或血液学不完全恢复的完全缓解)。

率达|缓解|中位---傻大方小编总结的关键词

中位输注时间为45天。随访中位持续时间为13.1个月;患者的中位年龄为11岁;骨髓细胞的中位数百分比为74%。

研究人员对接受Tisagenlecleucel输注的75例患者进行了至少3个月的随访，结果显示，总缓解率为81%(95% CI, 71-89)，并且对治疗有反应的患者流失细胞分析微小残留病变阴性。6个月和12个月时的无事件生存率和总生存率分别为73%和90%，50%和76%。中位缓解持续时间未达。

率达|缓解|中位---傻大方小编总结的关键词

安全性分析显示，最常见的毒性反应为细胞因子释放综合征CRS(77%)、发热(40%)、食欲下降(39%)、发热性中性粒细胞减少(36%)、头痛(36%)。Tisagenlecleucel输注后的8周内，约35%的患者出现发热性中性粒细胞减少。所有患者中有46例(61%)出现3-4级中性粒细胞减少。

总之，该全球性CAR-T疗法研究显示，对于复发或难治性儿童及年轻成人B-ALL患者，单独应用Tisagenlecleucel注射液治疗可产生持久的缓解，但同时会伴随短期可逆且高度的毒副作用。

医脉通编译自:Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med 2018; 378:439-448

(本网站所有内容，凡注明来源为"医脉通"，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明"来源:医脉通"。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)