治疗|不伴有 JAK2-V617F 基因突变的原发性骨髓纤维化治疗如何选择？( 三 ) 芦可|患者|mg

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许贞书
福建医科大学附属协和医院血液内科主任医师
【许贞书说病例】
患者 2017 年 11 月发病，骨髓活检网状纤维+++ ， CALR 基因突变，排除其他克隆性疾病，同时伴有贫血、脾大、乳酸脱氢酶升高，符合原发性骨髓纤维化诊断。预后积分系统 IPSS 高危， DIPSS 中危-2 。采用干扰素、沙利度胺、间断输血治疗，患者病情有一定程度的控制。两年后患者血红蛋白降至 46 g/l ，临床症状加重，开始联合芦可替尼治疗。芦可替尼是针对 MPN 发病机制的创新药物，能够抑制 JAK 信号通路，而且不受 JAK2-V617F 突变影响。
患者应用芦可替尼后，症状有所改善，血红蛋白逐渐回升，并脱离输血，脾脏稍有缩小，属于临床改善状态。 MF 疗效评价，一般包括血液学改变、脾脏大小改变等，脾脏大小改变是根据体格检查评估，如果采用影像学的评估，应评估脾脏的容积改变。患者脾脏缩小不明显，反而乳酸脱氢酶进行性增高，是不是疾病进展？乳酸脱氢酶对骨髓纤维化的诊断有一定价值，但不作为疗效评价指标。研究证实芦可替尼治疗 12 个月左右只有一半的患者能够脾脏缩小 35% 以上。该患者经过 6 个月治疗，脾脏有轻微缩小，不能说明病情无效或者疾病进展。
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【治疗|不伴有 JAK2-V617F 基因突变的原发性骨髓纤维化治疗如何选择？】头图来源：站酷海洛
内容审核：刘晔、张君

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