肿瘤|个人定制抗癌药品亮相！听王立群博士讲如何更好战胜肿瘤 |王立群|非霍奇金淋巴瘤|

怎样为肿瘤患者带来生的希望，是每一届进博会医疗馆关注的热点之一。
在第三届进博会上，个人定制活细胞药品Yescarta吸引了不少关注。这是来自美国Kite Pharma（吉利德科学旗下公司）的明星CAR-T疗法，也是全球首个获批治疗特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。
人类如何更好地战胜肿瘤？CAR-T是什么？其特殊性和安全性到底如何？为何大众对其的期待与担心如此多？它在中国的上市之路走到了哪一步？未来CAR-T行业会向何方发展？带着这些问题，《国际金融报》采访人员专访了复星凯特（美国Kite Pharma和复星医药的合营企业）CEO王立群博士。

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CAR-T亮相进博会
对肿瘤患者而言， CAR-T免疫细胞治疗是一种新的治疗手段。它的基本原理是改造患者自身免疫细胞来清除癌细胞。众所周知， T细胞是天然的免疫效应细胞，通常情况下能识别并清除在人体中的病态细胞。而肿瘤的发生和进展意味着患者自体的T细胞已经不能够鉴别和清除肿瘤。 CAR-T细胞技术就是人为地组建了有特异杀伤活性的T细胞，使其具有极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
具体而言， CAR-T细胞技术是对取自于患者自身的T细胞，导入了能编码识别肿瘤物质和帮助T细胞激活的各基因片段，形成CAR-T细胞。这样的CAR-T细胞既携带了识别肿瘤的“导航头” ，又增强了杀伤肿瘤的“弹药库” 。这些改造后的T细胞经体外扩增培养后，又要回输到患者体内。于是，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，它就会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。
从2012出现第一例“治愈患者”（著名案例：美国的儿童白血病患者Emily Whitehead,经CAR-T治疗后已9年无肿瘤生存。）以来， CAR-T不断发展进化。但在这个过程中，其存在的多种副作用，例如细胞因子释放风暴、神经毒性等等，使其受到了持续不断的关注。
“安全性是所有药品必须关注的重点。 ” ，王立群表示， “但CAR-T具有特殊性。细胞药物不像普通化药，从分子结构特征有可能研究出毒性规律， CAR-T细胞药物因为是活的细胞，它的临床安全性、有效性和可重复性，很大程度上取决于是否在制备过程中能将它的活性控制在一定的范围内。因此，保证CAR-T产品的安全性首先要有更过硬的工艺流程和质控标准。 ”
“同时， CAR-T不仅仅是‘药’ ，它更是‘一个从采血到回输的过程’ 。它安全与否，副作用的预防、发生、处理，与使用它的医疗机构的经验积累程度也有关。同样一个产品，临床管理做得好不好产生的效果差别很大。医院积累了经验，就会知道有哪些风险、哪些病人需要重点关注、用药的时候应该关注哪些指标、要在什么时候干预控制等。我们现在看到副作用的发生比早期少很多，就是因为临床经验已经积累丰富，可以有效管控风险。整体而言，怎样设计CAR ，怎样做工艺制备，怎样加强临床医疗管理等因素都会直接影响产品安全性。