成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难( 五 )

渤健方面还介绍说，2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，成为中国首个和唯一一个获批的SMA治疗药物。该药物在中国市场的单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。
渤健方面称，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也低于非罕见病药物。因此罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
已有80多位SMA患者
在援助项目帮助下获得治疗
渤健方面介绍说，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。“公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。”渤健方面表示，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。
该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
据中国初级卫生保健基金会官网，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会与渤健公司合作筹备的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动，将在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院。

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