成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难( 三 )

直到，他一层楼也爬不完。黄先生说，那种感受，就像你站了很久，到了极限，连抬脚都耗尽了毕生力气。后来他每天提前一个小时去学校，爸爸妈妈将他背上四楼，他比开门的同学都早到。可是，尽管他这样坚持，也没有改变因身体无法负荷被迫辍学的命运。
辍学后，他每天呆在家里，可是父母都在工作，他每天无法出门，白天坐三四个小时就累了，其他时间就躺着。期间也会睡觉，导致他夜晚常常到凌晨三四点才能睡着。父母偶尔会把他从四楼背下来，推着他去逛逛公园。同时，他也在留意着SMA疾病相关的救助政策，采访人员请他说一件最想做的事时，他说“不敢想也不敢说”。
【成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难】2019年12月26日，湖北孝感破天荒地发生了地震，4.9级。当时坐在椅子上的黄先生看着摇晃的吊灯察觉到事情不妙，可是能背动他的爸爸此时不在家，他大声吼着让妈妈别管他，赶紧出去。
妈妈被吓得跑了出去，黄先生盯着持续摇晃的屋顶，觉得自己如果在这场地震中死去也是种解脱，可是不一会儿，妈妈返回了家里，下一幕，五十多岁的母亲，撑着瘦小身板，将快100斤的黄先生背下四楼。
黄先生说，他不敢说的愿望是，希望有钱打一针药，自己能下地走路，别让爸妈再受累了。
谈判之难
该药价格居高不下已纳入医保谈判日程
8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受采访人员采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
全球仅三种可治疗SMA药物
只需一针的，定价1500万
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等地区和国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。
采访人员了解到，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。相对于诺西那生钠注射液这种需要每年反复多次注射的药物，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但Zolgensma的定价也被视为“天价”，高达210万美元（约合人民币1500万元），而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
药物价格下不来
没办法纳入医保目录
国家医保局信访办工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法纳入医保目录。”上述工作人员表示。

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成都商报|一针70万元天价“救命药”背后之难( 三 )