成都商报|一针70万元 天价“救命药”背后之难
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蕾蕾是SMA-I型患者,今年1岁半
近日,在看到一则“求药”消息后,广东一位母亲欧阳春兰,向国家药品监督管理局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据,一时间引发众多网友的关注和热议。
该份申请书显示,欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明,以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
患者之难
“打不起了,卖房也打不起”
武汉儿童医院一名从事相关领域的医生告诉采访人员,SMA又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”,它是一种常染色体隐性遗传病,通常患儿的父母都是携带者,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性,从而导致严重的肌肉萎缩、无力,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,最终可能丧失行走能力,并出现呼吸、吞咽障碍。
蕾蕾
得了“活不过两年”的病
一岁半了还没用上药
蕾蕾爸爸在蕾蕾患病后,加入了SMA湖北病友群。群内的34个家庭里,最迫切需要治疗的就是蕾蕾——她是SMA-I型患者,今年1岁半,离医生说的“活不过两年”,只剩下半年时间。
蕾蕾爸爸称,蕾蕾不仅腿部没有力量,现在吞咽功能也基本丧失,呼吸困难,患病一年,感冒过五次,而每次一发病就要去重症科住院。重症室住一天,要花七八千,蕾蕾爸爸说,他拿着孩子的医疗费找过村委会想办法,最后办了低保,医疗费上省去一大笔开支,但是眼看着孩子就要两岁了,还没有用上诺西那生钠注射液。他去寻求过潜江市红十字会等慈善机构筹款,目前筹款不足一万元。
莹莹
每八个月就要花70万
才能维持药效
今年5月,莹莹原本要接着打第五针,可是目前针剂却没了着落。“打不起了,卖房也打不起……你们能懂那种孩子好不容易有了起色,现在又得眼睁睁地看着她一天天不能动的心情吗?我如果耽误我孩子治疗,我会后悔一辈子。”莹莹妈妈说。
莹莹的父母在汽车厂里上班,一年家庭收入不到10万,房子一直挂中介,做好了随时卖出去的打算。
他们去问过村委会能不能给家里一些补助,村里回复情况要上报县里,县政府称目前没有救助这个病的相关政策。随后他们又联系了随州市慈善总会,但是莹莹的资料申请没有通过,因为这个病也不在该机构的救助范围内,最后慈善机构补贴了1万多元,可这对SMA家庭来说,只是杯水车薪。
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