人工智能|人工智能「二度」成功发现新药，「英矽智能」向世界证明AI新药平台有效人工智能

世界上还有30000多种疾病，还没有找到对症的药物。让更多患者有药可医，这是最强劲的社会刚需，也是产学界的目标所在。
所幸的是，在科技高速发展的今天，科学家们研发出了一种加速新药研发的“利器” —— AI药物研发平台。它运用人工智能的高速计算，替代部分人工环节，加速药物研发的进度，降低药物研发的失败率，缩短原本“十年十亿美金”的药物研发过程。
由于这项技术是新兴事物，正处于从0到1的阶段，还没有任何药物从“AI发现”进展到“最终上市”。因此行业迫切需要向世界证明，人工智能可以真正发现新药。在这项技术涌现的数年之中，曾出现不少令人振奋的行业里程碑，例如AI新药研发平台获得了药企合作，又如AI新药行业获得资本青睐等等。
今天，行业头部企业「英矽智能」带来了又一个行业关键节点，向市场证明了AI新药发现的可行性——英矽智能利用其自主研发的人工智能药物发现平台，获得了针对肾纤维化的全新临床前候选化合物。
该临床前候选化合物在药理和药代动力学方面表现良好，在体外和体内临床前研究中均显示出具有前景的结果。该公司正在积极将该项目推进到临床试验阶段。
今年年初，英矽智能刚完成了行业首次用人工智能贯穿药物发现环节（包括机制发现、靶点发现及找到新化合物）的过程，成功发现发现了一种全新机制的用于治疗特发性肺纤维化的临床候选新药，并成功通过多次人类细胞和动物模型实验验证，是为全球首例，且用时仅18个月、投入仅260万美元。
结合本次发布的全新临床前候选化合物，自纤维化药物发现项目启动以来，英矽智能在大约24个月内发现了两种临床前候选药物，分别用于治疗特发性肺纤维化和肾脏纤维化。这侧面印证了候选药物的发现，并非偶然的运气，而是技术的实力。
AI+新药越来越成为行业刚需，这是技术的发展趋势。中科院上海药物所/上海中医药大学陈凯先院士曾分享道，未来AI新药研发平台甚至可能成为药物进临床的“硬标准”。
印证AI药物研发平台的有效性英矽智能本次发现的临床前候选药物，目标是用于治疗肾脏纤维化。慢性肾脏疾病，给病人带来强烈的痛苦，会导致患者的肾脏功能在几个月到几年的时间内逐渐丧失，包括糖尿病、高血压、肾小球肾炎等多种疾病都是引发慢性肾脏疾病的主要原因。
这种疾病往往在早期鲜有症状不易察觉，因此患者通常在晚期被诊断为肾纤维化。全球有大量患者正饱受透析之殇，苦苦期待肾脏移植手术又要小心规避感染风险。市场上还没有出现有效的药物，因此如果英矽智能的发现能够在未来顺利走向市场，将为广大患者带来社会价值。
“慢性肾脏疾病影响着全球约10%的人口，遗憾的是当前市场上缺乏治愈的方法和有效的药物。肾纤维化是慢性肾脏疾病进展中常见的发病机制，存在大量未被满足的医疗需求，全世界有 8.5 亿人患有肾脏疾病，通常由肾纤维化引起或与之相关。” 英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说：“我们非常高兴地看到，人工智能药物发现平台成功地发现了新靶点和新化合物，新靶点和化合物在肾纤维化的临床前模型中得到了疗效证实。同时，我们使用自主研发的InClinico软件，来预测该化合物在与肾纤维化相关的多种疾病模型中的表现，我们对这个项目的临床前景非常期待。 ”
“英矽智能发现的候选药物针对肾纤维化相关疾病的多种发病机制，该化合物在临床前的实验中可显著抑制肾纤维化的发展，并调节肌成纤维细胞的激活，这是组织修复和伤口愈合的关键。该化合物有望为肾纤维化相关疾病提供一种新的有效的治疗手段。”英矽智能首席科学官任峰博士说道。

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图片来源于英矽智能
2021年2月英矽智能宣布获得全球首例完全由人工智能驱动发现的新靶点，以及针对该靶点设计的新化合物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。特发性肺纤维化是另外一种影响全球患者的疾病，存在大量未被满足的医疗需求。值得注意的是，这一发现仅历时18个月耗资260万美元。
基于特发性肺纤维化项目的成功，英矽智能利用PandaOmics展开了针对肾纤维化的靶点研究，并利用Chemistry42生成了具有药物性质的全新化合物。前期实验结果表明，该化合物可显著抑制肾纤维化的发展，并调节肌成纤维细胞的激活，这是组织修复和伤口愈合的关键。
“技术上，这次积极结果可以认为是Insilico Medicine第二次成功展示通过PandaOmics和Chemsitry42完成新靶点发现搭配新化合物发现的模式，虽然此次的肾纤维化和上次报道的特发性肺纤维化在机制上有共通之处，”任峰博士说道。