齐鲁在线网|驯鹿医疗与信达生物共同开发的BCMA CAR-T候选产品获美国FDA授予“孤儿药”认定驯鹿医疗

驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，今日与信达生物制药(简称信达生物)(香港联交所股票代码：01801) ，一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫等重大疾病的创新药物的生物制药公司，共同宣布美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)已正式书面回函，授予两家公司共同开发的全人源自体B细胞成熟抗原(BMCA)嵌合抗原受体自体T细胞(CAR-T)注射液(驯鹿医疗研发代号CT103A ，信达生物研发代号IB1326)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD) ，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM) 。
FDA孤儿药资格的认定可帮助加速药品在美国的临床开发和注册进度。 CT103A候选产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。 2021年2月， CT103A用于R/R MM的疗法已被中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物品种。
驯鹿医疗首席执行官兼首席医学官汪文博士表示：
FDA授予CT103A‘孤儿药’认定，对多发性骨髓瘤患者具有重要意义，代表着FDA对于CT103A候选产品的肯定和驯鹿医疗提供的既往临床数据的认可。当前，驯鹿团队正在将CT103A的临床开发向前线治疗、联合用药、自身免疫性疾病适应症拓展、海外布局四个维度推进，期待这款候选产品早日上市，挽救更多患者的生命!
信达生物高级副总裁兼周辉博士表示：
FDA对IBI326的孤儿药认证是我们致力于开发有效性更优和存续性更强的BCMA靶向 CAR-T的一个里程碑，凸显了将这一治疗选择带给多发性骨髓瘤患者的重要性，也激励我们进一步加快IBI326的临床开发。希望这款候选产品早日上市，给多发性骨髓瘤的患者带去希望。
关于FDA孤儿药资格认定
孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)是FDA 孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development ， OOPD)对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品， FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被称为孤儿药。 1983年美国颁布《孤儿药法案》(Orphan Drug Act, ODA) ，规定凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得一系列配套支持政策。
关于多发性骨髓瘤(MM)
多发性骨髓瘤(MM)是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。对于初治的多发性骨髓瘤患者，常用的一线治疗药物包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节类药物及烷化剂类药物。对于大多数的患者，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免的进入复发、难治阶段。因此，复发/难治多发性骨髓瘤患者仍存在未满足的需求。在美国， MM约占所有新发癌症患者人数近2% ，占癌症死亡患者人数的2%以上。
【齐鲁在线网|驯鹿医疗与信达生物共同开发的BCMA CAR-T候选产品获美国FDA授予“孤儿药”认定】根据弗若斯沙利文报告：
美国MM的新发病人数从2016年30,300 人增加至2020年32,300人，预计2025年将增加至37,800人。美国MM的患病人数从2016年132,200人增加到2020年144,900人，预计2025年将增加至162,300人。
中国MM的新发病人数由2016年18,900人增至 2020年21,100人，预计2025年将增长至24,500人。中国MM的患病率从2016年69,800 人增至2020年113,800人，预计2025年增长至182,200人。
关于CT103A (BCMA CAR-T)
CT103A是由驯鹿医疗和信达生物制药联合开发的一种创新候选产品。本候选产品以慢病毒为基因载体转染自体T细胞， CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选，通过全面的体内外功能评价， CT103A CAR-T候选产品具有强有力和快速的疗效，并有突出的持久性。 2021年2月， CT103A获国家药监局突破性治疗药物认定，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。 2022年2月, CT103A获美国食品药品监督管理局孤儿药认定，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。
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