新闻现场|多地法布雷患者呼吁：一年药费百余万，有药却用不起是我们共同的痛( 二 ) |

特效药费用一年动辄上百万
“法布赞和瑞普佳是我们法布雷患者最后的希望，只要用上这个药，就可以控制住病情不再恶化，恢复普通人的生活，否则我爱人下一步就是透析、换肾，甚至脑梗、死亡。 ”说到这里，王点点声音都有些颤抖， “留给我的时间不多了。 ”
“但是要长期服用的药，也就是说每年我们都要花这100多万，这是想都不敢想的事。 ”王点点说。 “如果有药了，患者却用不起，那意义在哪呢？”

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《中国法布雷病诊疗专家共识（2021年版）》显示，法布雷病的治疗目标在于延缓疾病进展，改善生活质量，降低相关并发症的发病率，延长患者生存期。阿加糖酶β和阿加糖酶α对法布雷病患者治疗效果显著，及早启动治疗患者获益更大。
但高昂的药价是摆在患者面前一道无法逾越的鸿沟。以法布赞为例，推荐治疗剂量为1.0 mg/kg体重，每2周静脉输注1次，按孙博53公斤的体重计算，一年的费用大概是106.7万。瑞普佳的费用与法布赞相差无几。
根据中国罕见病联盟2019年发起的一项针对罕见病患者的调查，在接受调查的195位法布雷患者中，年收入在3-10万的占比41.6% ，无收入人群占22.3% ，年收入在30万以上的只有1.8% 。在无业人群中，因患法布雷病而导致现状的占84.85% 。
目前，在法布雷北京病友群里，共有11位法布雷病患者，涉及8个家庭。王点点统计了这11位患者的收入，由于受身体因素所限，绝大部分患者的年收入都在5-10万之间，还有多位是无业状态，收入最高的一位年收入约为50万， “而他截止目前，也只打过一次法布赞，一次就是5万多，哪怕他收入不错，也不可能自费足量用药。 ”王点点告诉健康时报采访人员。
呼吁建立罕见病保障机制
为了解决罕见病患者的用药问题，已有部分省市推出了有针对性的罕见病保障机制。
2019年，浙江建立了浙江省罕见病用药保障机制，该政策可保障浙江省户籍的医保参保人员的用药费用，在一个结算年度内，个人负担封顶。 0—30 万元，报销比例为80%；30—70 万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。
2020年，山东省也发布了《关于将部分罕见病特效药品纳入我省大病保险范围的通知》，其中就涵盖了法布雷病。根据通知，被纳入大病保险的特效药可享受药品费用分段报销， 2万元—40万元以下的部分支付80%；40万元（含）以上的部分支付85% ，一个医疗年度内每人最高支付90万元。
山东菏泽的成木（化名）从今年2月份开始足量用上了法布赞，在医保报销和药企援助后，一年自费部分5万元封顶，而如果全靠自费的话，他一年的药品费用在120万左右。