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2020年6月24日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日,专注于罕见神经肌肉疾病治疗的生物制药公司SareptaTherapeutics与外泌体公司CodiakBiosciences宣布 ， 达成了一项全球研究和选择协议 ， 合作设计开发外泌体 ， 作为神经肌肉适应症药物（例如RNA、基因疗法和基因编辑疗法）的传递载体和有效载荷 。

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根据协议 ， Codiak有资格获得高达7250万美元的预付款 ， 研究经费和许可付款 ， 以及潜在的重要开发和监管里程碑付款、未来销售的分层版税；Sarepta将拥有根据该协议开发的任何候选产品的选择权 。
Codiak承诺在未来两年内开发出多达5个针对神经肌肉疾病的项目 ， 如果Sarepta对某个候选产品使用选择权 ， Codiak将负责通过IND准备和临床前开发 ， 一旦候选产品进入IND阶段 ， Sarepta将接受以负责临床开发和商业活动 。

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【医麦客|Sarepta寻求外泌体对基因疗法的帮助丨医麦猛爆料，7250万美元！外泌体再次获得高额合作】▲DougIngram（图片来源：sarepta）
Sarepta的总裁兼首席执行官DougIngram表示：“随着Sarepta在精准基因医学领域的发展 ， 与Codiak的合作进一步推动了我们为患者提供最先进治疗的目标 ， Codiak的engEx?外泌体治疗平台可以解决一些当前治疗方式的局限性 ， 并在Sarepta的治疗领域——基因治疗、基因编辑和RNA疗法上提供更广泛的应用 。 Codiak设计的外泌体可以精确地靶向目标 ， 并提供了一个具有非免疫原性的非病毒传递方式 ， 从而为更有效的传递和再给药开辟了新的途径 。 ”
Codiak的总裁兼首席执行官DouglasE.Williams表示：“开发能够重复给药 ， 且是精准靶向特定细胞类型的给药系统一直是新兴遗传医学领域的挑战 ， 尤其是在肌肉疾病方面 ， 工程化的外泌体具有选择性靶向肌肉细胞的潜力 ， 这可能为我们提供了一个解决方案 ， 我们很高兴和Sarepta的世界级团队合作 ， 进一步构建engEx?平台 ， 并评估外泌体作为基因疗法、基因编辑和其它核酸药物的有效载荷的潜力 。 ”

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备受关注的外泌体平台
所有细胞都会分泌的囊泡（ExtracellularVesicles,EVs） ， EV具有双层膜结构 ， 含有丰富的内含物（包括蛋白、脂类、核酸等） ， 参与细胞间的信号传递 。 而在EVs中有一粒径在100nm左右（纳米级）的亚群 ， 被称为外泌体（Exosomes） 。 因此 ， 外泌体在细胞通讯的重要性使它们成为在全身递送各种药物的重要载体 。
另外 ， 外泌体作为细胞间通讯的一种自然方式 ， 具有稳定性、生物相容性、通透性、低毒性、低免疫原性、在适当的时候具有免疫惰性等优点 ， 且可以有效地到达目标 ， 而不会危害附近健康的正常细胞 。 此外 ， 与其它基于纳米颗粒的递送系统不同 ， 外泌体更易于修饰以靶向目标 。
基于外泌体的潜力 ， 或许可以解决其他递送技术无法达到的细胞和组织 ， 从而解决基于蛋白质 ， 抗体和核酸疗法的某些局限性 。 此外 ， 由于血脑屏障阻止血液中的分子进入大脑 ， 因此大脑对各种药物开发来说是特别难的目标 。 而外泌体可能是绕过这个屏障的一种方法 。

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▲engEx?平台的两个整合策略（图片来源：codiakbio）总部位于美国马萨诸塞州剑桥的CodiakBiosciences一直是外泌体领域最引人注目的公司之一 。 Codiak成立于2016年 ， 由MD安德森癌症中心与两家风险投资公司组建 。