新民晚报|全国创新争先奖章获得者丁健:做老百姓用得起的好药,也让中国原创新药早日走向世界


新民晚报|全国创新争先奖章获得者丁健:做老百姓用得起的好药,也让中国原创新药早日走向世界
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图说:丁健每天忙碌在中国科学院上海药物研究所的实验室里 来源/采访对象供图(下同)
已经年过花甲的中国工程院院士丁健 , 每天还忙碌在中国科学院上海药物研究所的实验室里 , 不仅为新药研发的每一个环节把关 , 还关心着每一项科研成果的转化落地 。
自1992年从日本留学归来 , 丁健一直在潜心研制具有自主知识产权的抗肿瘤新药 。 他的愿望从没有变过:“做老百姓用得起的好药” 。 28年过去了 , 岁月染白了他的黑发 , 也见证着他不变的初心和不懈的努力 。
日前 , 在“庆祝全国科技工作者日暨全国创新争先大会”上 , 丁健被授予第二届全国创新争先奖章 , 他也是上海三名奖章获得者之一 。 在丁健身上 , 还有很多闪耀的光环:国家自然科学奖、中国科学院杰出科技成就奖、谈家桢生命科学成就奖……但这些在他看来不足为道 。 “只有我们研制的老百姓用得起的好药真正投入市场 , 造福于患者 , 才值得庆祝和宣传 。 ”丁健严肃地说 。
“九死一生”却从未放弃原创
每个人都希望自己的事业有个美丽的开端 , 但丁健的做药之路 , 却是以失败开始的 。 上世纪90年代初 , 药物所张金生教授发现了一种具有抗肿瘤效果的天然化合物“红根草邻醌” , 经过结构修饰和丁健研究组的药理学研究 , 最后确定为“沙尔威辛”这个抗肿瘤候选新药 。 “我们研究了近十年 , 从化合物到临床二期 , 在重要学术期刊上发表了近20篇相关机理的论文 , 但因为临床未取得预期疗效最终失败 。 ”丁健的语气中流露着一丝遗憾 。
新药研发从来不会是一条坦途 , 从数万个化合物中筛选出候选化合物 , 再优化过程中又要合成成百上千的化合物 , 能够推向临床的 , 不足百分之一 。 十种新药进入临床 , 也往往“九死一生” 。 丁健告诉采访人员 , 研发新药的周期长、投资大、风险高 , 但这关系到百姓的需求和国家的安全 。 “上海药物所做药人的‘基因’就是创新 , 哪怕再难也要坚持原创 。 ”丁健坚定地说 , “因为不创新 , 就没有出路 。 ”
在丁健从事的抗肿瘤药物领域 , 有很多进口药物 。 不过 , 由于人种、环境、生活习惯不同 , 肿瘤的类型也有不同 。 例如我国高发的肝癌、食道癌和鼻咽癌 , 并不是国外制药公司所重点关注的 。 “我们中国人群中高发的肿瘤 , 就必须要由中国的科学家自己来研发药物 。 ”丁健说 。
要知道 , 一粒进口抗肿瘤药物 , 动辄数百元甚至上千元人民币 。 这对很多患者家庭来说 , 几乎是不可承受之重 。 “如果有100个患者 , 却只有两三个人负担得起这种药 , 那这项研究的应用价值就大打折扣 。 ”丁健说 , “我们要做药效好 , 并且让老百姓用得起的好药 。 ”
让中国原创新药“扬帆出海”
2015年 , 丁健作为首席科学家牵头的中国科学院战略先导A类科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”正式启动 , 目标是对病人开展精准治疗 。 这一专项以肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病等中国人群高发的复杂性疾病为切入点 , 旨在针对敏感人群研发适合规模人群的个性化新药 。 “回过头来分析‘沙尔威辛’的失败 , 很重要一点是当时搞不清楚在临床上要治疗怎样的病人 。 ”
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丁健表示 , 团队2012年就提出了要做个性化药物的想法 。 为此 , 他带领药物创新团队搭建了符合国际规范和水准的覆盖分子水平、细胞水平和整体动物水平的系统化三级抗肿瘤药物评价平台;建设了“抗肿瘤药物研发、敏感标志物探究、耐药机制探明 , 以及联合用药方案制定”四位一体的药物转化研发平台;布局了蛋白激酶、表观遗传、肿瘤代谢、肿瘤免疫微环境四大研究领域 , 储备了一条具有国际竞争力的抗肿瘤药物研究管线 。