最近,传奇生物的CAR-T疗法产品—西达基奥仑赛正式获FDA批准,用于治疗复发/

最近,传奇生物的CAR-T疗法产品—西达基奥仑赛正式获FDA批准,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者 。
【最近,传奇生物的CAR-T疗法产品—西达基奥仑赛正式获FDA批准,用于治疗复发/】值得一提的是,这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法,也是全球第二款获批上市的 BCMA(靶向B细胞成熟抗原)靶向CAR-T疗法 。
CAR-T全称为嵌合抗原受体的T细胞免疫疗法,先从患者身上提取出T细胞,然后在体外利用基因工程技术把它改造成CAR-T细胞,经过扩增达到一定数量后再回输至人体,这样就能识别杀死肿瘤细胞 。
这是复发/难治性多发性骨髓瘤患者的福音,骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增值的恶性疾病,居淋巴造血系统肿瘤发病率的第二位 。
这种疾病多见于老年人,主要表现为骨头痛且容易骨折、肾功能损害、贫血、高钙血症和容易并发感染,鉴于这些特点,骨髓瘤还是容易被误诊的疾病之一 。
为何售价昂贵?源于它是一种高度个性化定制的产品,每一次治疗,生物制药公司需要从患者身上采集T细胞,在体外进行基因工程修饰后,再回输给患者,这决定了它无法进行大规模量产 。
以往治疗多发性骨髓瘤靠化疗和自体造血干细胞移植,但很多患者都容易复发,对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者,现在看到了治愈的曙光 。
目前研究表明西达基奥仑赛对于复发或难治性多发性骨髓瘤的客观缓解率高达98%,其中78%的患者达到了严格意义的完全缓解 。
当然,CAR-T疗法也并非全是好处,它也存在一些副作用,如细胞因子释放综合征、CAR-T相关脑病综合征、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征等 。
因此,这种药物和疗法对于部分患者而言是治愈的希望,但并不适合所有人,我们不要过分神化,必须客观评估和理性对待 。
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