『药明康德』中国药品审评“四大加快通道"出炉！看FDA“五大加快审评”是怎么做的( 二 )

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▲通过立法建立的加快审评的计划（药明康德内容团队整理）
优先审评认定标准，高于快速通道或突破性疗法认定
?优先审评认定：意味着FDA应该在6个月内对上市销售申请做出决策，而标准审评的审评时间限为10个月。优先审评认定引导重点关注和资源投入，用于评估将显著改善严重或危及生命疾病的治疗、诊断或预防的相关药品。还可以针对特定治疗领域（例如，具有抗传染病资质的产品或针对某些儿科适应症的标签扩展），或针对罕见热带病或罕见儿科疾病药物开发的“优先审评凭券”所认定的优先审评。不管是否具有上文提及的认定中的任何一个，只有在上市销售申请中提交的实际数据，显示对严重疾病的安全性或有效性有显著改善的情况下，才会授予优先审评。因此，给予优先审评认定的标准，比快速通道或突破性疗法认定更高。
具有决定性的加快审评计划：加速审批
?加速审批（AA）是唯一一项为上市申请审批提供不同途径的加快审评计划。加速审批必须符合FDA的安全性和有效性标准。对合理预测临床获益的“替代终点”产生影响的药品，可以通过加速审批批准。替代终点可能预测药品正在起效，类似于用于反映治疗效果的X-光检查或血检。替代终点不同于测量受试者感受、机能或生存时间的“临床终点” 。如果治疗的病程长，并需要更长的期间来测量其作用的药品，加速审批尤其有用。加速审批的药品上市销售后，医药商需要开展研究，验证说明药品的益处。如果进一步研究未能验证预期的临床获益， FDA可以撤销批准。撤销批准有过先例。
因此，通过该加速批准获批的申请，与传统批准的关键区别在于：需要开展验证临床获益的上市后研究。请注意，这类研究的目的，是验证药品是否达到临床终点，这些临床终点所证明的，是受试者感受、机能或生存情况改善。经常能见到对这一问题的错误理解。以采用替代生存期终点（例如， progression free survival ，“无进展生存期”）获批的肿瘤用药为例，应该在上市后临床试验中证明， “总生存期”（overall survival）确实获得改善。然而，这样的上市后临床试验并不总是可能的，这些疗法的临床效益，可依据其它有效的临床终点予以核实。

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▲加速审批（药明康德内容团队整理）
值得注意的是，美国FDA官员曾提到，媒体和其他人士经常混淆“加速”、“快速通道”与“加速（批准）”等术语，表述不准确。例如，报道FDA每年使用至少一种加快计划批准超过50％的新药申请（这里的新药，指从未在美国上市销售或获批的药品），这样的提法，没问题。但如果报道FDA专门采用加速审批批准大部分新药，这样的提法，并不准确。事实上，从2011年到2018年FDA批准的367种新型药物和生物制品中，只有44种（12％）为加速批准。
美国FDA多年来一直在使用这些加快药物开发与审评的工具，帮助为亟需患者提供范围广泛的新药。例如，从2011年到2018年，在FDA 药品审评与研究中心（CDER）与生物制品审评与研究中心（CBER）批准的367个新药中，有200个（占54%）至少使用了一种加快开发的审评工具。
美国FDA官员曾指出，有人士评论，在过去10年中， FDA越来越多地使用这些计划，这些人士往往认为，由于放松了审批标准，因此导致对这些计划的运用增多。事实上， FDA的标准从未改变。相反，多种加快审批路径使用的增加，与国会提供的这些计划的数量与范围增加，以及在研究药品种类和疾病类型有直接关系。下边的这些事实说明，在哪些领域，药物发现和开发取得快速发展。

『药明康德』中国药品审评“四大加快通道&quot;出炉！看FDA“五大加快审评”是怎么做的( 二 )

『药明康德』中国药品审评“四大加快通道"出炉！看FDA“五大加快审评”是怎么做的( 二 )