ALS■折磨霍金多年的“渐冻症”，科学家发现了一种基因突变对这种疾病有双重影响( 二 )
“小胶质细胞和星形胶质细胞中TBK1的缺失明显减少了ALS小鼠脊髓中的干扰素反应，” Maniatis士说，他是Evnin Family科学主任和纽约基因组中心的首席执行官。“这与显著延长它们的寿命有关。”
Gerbino博士补充说:“我们的研究提供了一个例子，说明如何通过控制一个基因来靶向细胞内和细胞间的多条通路，以及如何在疾病进展的不同阶段对ALS患者的这些通路进行修饰是有益的还是有害的。”
Maniatis博士认为，这种基础性的、以发现为导向的研究将推动治疗方向的发展，即把重点放在驱动ALS及其破坏性症状的潜在机制上。
“所有神经退行性疾病最终都始于基因。” Maniatis博士说。“随着我们继续收集关键的基因信息，我们可以识别突变，比如TBK1中的突变，这将提供额外的机制上的见解。这些基因和它们控制的途径将是开发改变ALS患者生活的药物的关键。”
这篇论文的题目是“运动神经元或所有细胞类型中TBK1激酶活性的丧失对SOD1小鼠ALS疾病的进展有不同的影响。”其他贡献者包括Esther Kaunga, Junqiang Ye, Daniele Canzio, Sean O’keeffe, Noam Rudnick, Paolo Guarnieri和Cathleen Lutz。
原文来源：https://medicalxpress.com/news/2020-03-scientists-gene-als-mice.html
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