『白血病』一线治疗AML，Venclexta联合阿扎胞苷III期临床达主要终点 |辉瑞|药品|操作系统|

编译丨newborn
艾伯维近日公布Venclexta（venetoclax）一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-A（M15-656）研究的阳性顶线结果。结果显示，研究达到共同主要终点：与安慰剂+阿扎胞苷组相比， venetoclax+阿扎胞苷组在总生存期（OS）和复合完全缓解率（CR+CRi）方面具有统计学意义的显著改善。
【『白血病』一线治疗AML，Venclexta联合阿扎胞苷III期临床达主要终点】该研究中，安全性与先前I/II期研究观察到的安全性以及2种药物各自已知的安全性总体一致。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在新诊断的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者随机分配，接受venetoclax+阿扎胞苷治疗或安慰剂+阿扎胞苷治疗。
根据独立数据监测委员会（IDMC）的建议，按照预先指定的中期分析计划，由于在第一次OS中期分析就取得了阳性疗效结果，该研究结果将提前报告，数据将提交给美国FDA和全球监管机构。研究结果将在未来的医学会议上公布。

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目前，艾伯维正在开展2项验证性III期研究（VIALE-A ， VIALE-C）。上月，该公司公布了VIALE-C研究的最新结果，该研究在不符合强化化疗资格的新诊AML患者中开展，将venetoclax+阿糖胞苷方案与安慰剂+阿糖胞苷方案进行了对比。结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点，但在次要终点方面完全缓解率（CR）方面显著提高。
有分析师指出， 2项验证性III期试验结果一喜一忧，将使艾伯维在AML市场避开其他规模小但更具靶向竞争产品的斗争变得艰难。 2018年11月，安斯泰来第二代FLT3抑制剂Xospata获得FDA批准，治疗携带FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。同月，辉瑞SMO抑制剂Daurismo也获得FDA批准。此外， 2017年5月，诺华第一代FLT3抑制剂Rydapt获得FDA批准。
2019年， venetoclax全球销售额7.92亿美元，超过上述3款竞争产品的总额。其中， Xospata在最近9个月的销售额为8000万美元；Daurismo和Rydapt可能是由于销售额较低，未能列入辉瑞和诺华2019财报细表。
急性髓系白血病是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率非常低。尽管现有的治疗和护理取得了进展，但确诊为AML的患者， 5年生存率仍保持在28%左右。据估计，目前全球约有16万人患有AML ，发病率为每10万人中103例新病例。
在过去的三十年里，对于不能接受或不能忍受强化化疗或骨髓移植的AML患者，几乎没有选择。 VIALE-A研究的阳性结果证实，在没有资格接受强化化疗的新诊AML患者中， venetoclax+阿扎胞苷方案可提供显著的临床治疗益处。
Venetoclax是一种首创的可选择性结合和抑制B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）蛋白的药物，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场，艾伯维负责美国以外市场。截至目前， venetoclax已获全球50多个国家/地区批准：（1）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小细胞淋巴瘤（SLL）成人患者；（2）用于治疗新诊急性髓性白血病（AML）成人患者。
参考来源：
1、AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 3 Trial of VENCLEXTA (venetoclax) in Combination with Azacitidine in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML)
2、AbbVie, Roche's Venclexta nails confirmatory combo trial in AML after flopping earlier study