临床受试者亲述CAR-T治疗始末 120万一针的“天价抗癌药”能否真正普惠？( 二 ) _生活百科

当CAR-T细胞制备完成，方先生回到病房进行为期两天的淋巴细胞清除性化疗，这一过程是为了CAR-T细胞回输进身体后可以更好地扩增。8月19日，方先生才终于走到CAR-T细胞回输这一关键步骤——在患者体内，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞， CAR-T细胞便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，消灭肿瘤细胞。
根据治疗方案，在回输完CAR-T后，患者需要住院观察一个月左右的时间，之后就会做全身CT检查以评估疗效，达到完全缓解之后便可以出院。9月16日，在CAR-T细胞回输后的第28天，方先生做了第一次疗效评估， “流式结果良好，未见异常细胞，达到预期的理想效果” 。当告诉采访人员疗效评估结果时，方先生难掩内心的喜悦：“在结果出来之前，我一直都提心吊胆的，但第一次评估结果展现出这么好的疗效，我心里特别敞亮。”
临床医生：CAR-T非万能， “一针清零癌细胞”过于夸大
今年6月，复星凯特开发的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）成为国内首款获批的CAR-T药物。在首例接受该款药物治疗的患者出院后两周，其主治医师——瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏也成了“网红” ，铺天盖地的咨询接踵而来。大部分的问题都和方先生当初的疑问一样：一针清零癌细胞能否成真， CAR-T药物能成为肿瘤患者的救命锦囊吗？
与舆论的火速发酵所不同的是，许彭鹏展露出了身为专业人士的冷静与审慎：“作为一名医生，我无法轻易说‘癌细胞清零’这个概念，临床角度判断患者是否得到完全缓解采用的是影像学评估手段，包括用增强CT或者PET-CT来判断病灶是否消失。”
许彭鹏进一步指出， CAR-T细胞疗法并非传闻中的“一针”那么容易，需要经过上百人的努力共同完成，是相对复杂的过程。
他解释称，阿基仑赛注射液68毫升的一袋液体，是从患者身上将淋巴细胞提取出来，送入实验室生产，最后再输回患者体内。因此，称CAR-T疗法能够“一针清零癌细胞” ，未免过于夸大，但其的确在一些临床研究中展现出了良好的疗效。
《每日经济新闻》采访人员了解到，以阿基仑赛为例，其关键注册临床研究ZUMA-1公布的数据显示，阿基仑赛治疗的复发难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的总缓解率（ORR）为83% ，完全缓解（CR）率为58% ，随访≥4年（中位51.1个月），中位总生存期（OS）为25.8个月， 4年OS率可达44% 。许彭鹏表示，这意味着阿基仑赛可使原本已无其他有效治疗方案可选的患者，有将近一半的机会可以生存4年以上。
但CAR-T疗法并不是万能的肿瘤药。采访人员了解到，首先，目前CAR-T疗法并非一线治疗手段，更多扮演了“兜底”的角色。另外，获批的疗法主要用于传统治疗无效的淋巴瘤病人，尤其是复发难治的患者，方先生也是由于多次化疗后病情复发才得以入组CAR-T临床试验。
许彭鹏也指出，淋巴瘤通过一线标准的化疗或靶向治疗之后，原则上60%~70%的患者是可以治愈的，而且因为绝大多数药物都已经纳入医保，患者的治疗负担并不重。如果患者想要接受CAR-T治疗，首先，需要明确该患者为复发难治的大B细胞淋巴瘤患者；其次，需要根据患者的疾病情况，包括检验检查来判断这个患者适不适合CAR-T方案治疗。
资料显示，阿基仑赛针对的靶点为CD19 ，而CD19主要是表达在B淋巴细胞表面的分子，目前阿基仑赛被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS）、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL 。
许彭鹏据此指出， “CAR-T治疗过程中，如果患者的肿块特别大，一旦出现肿瘤溶解很有可能会发生肾功能衰竭等并发症；还有一些病人的淋巴瘤长在肠子上，肿瘤一旦对CAR-T治疗特别敏感会立刻消退，就有可能出现肠道穿孔等危险情况。这些病人采用CAR-T治疗，风险都比较大” 。