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今年2月28日，是第一次15个国际罕见病日。瓷娃娃、渐冻人、蝴蝶宝宝……这些名称背后，都对应着一种罕见病。据了解，我国罕见病患者约有2000万人，每年新增患者超过20万人（新华社2月28日）。
从数量上来看，罕见病其实并不罕见。但这一群数量不少的患者，却面临着共同的难题——确诊难、治病贵、无药可用等等。罕见病治疗用药之贵，往往超出大多数人的想象。诺西那生钠注射液，可用于治疗脊髓性肌萎缩症（SAM），曾因“70万元一针”的天价上了微博热搜。在它进入医保目录后，患者自费注射一针的价格降到了约1万多元。
【罕见病不罕见 仍需更多关注|言论| 脊髓性肌萎缩症】像这样针对罕见病的药物还有不少，其中一些仍然因为价格昂贵难以普及。但我们也要看到，罕见病药物受众少、研发困难、风险较高，愿意且有实力进行研发的企业较少，一味要求药品降价销售并不现实。近年来，国家医保局每年都会通过谈判的方式将罕见病药品纳入医保目录。笔者认为，通过对罕见病药品谈判准入，或加快罕见病治疗药物审批时间，都是减轻患者与家属压力的有效方式之一，但并不是全部。我们要继续探索建立多层次保障机制，从罕见病筛查、治疗、用药与药物研发、医疗保险等不同方面，为罕见病患者兜好底。
近日，长沙已启动《健康民生项目——遗传性罕见病综合防控项目》，将在全市范围内大规模开展罕见病适龄群体普筛。笔者认为，这样广泛地针对遗传性罕见病的发展进行干预的措施，可以达到早发现、早干预、早治疗的效果，有效地帮助育龄夫妇排除生育风险，也值得在更多地方进行探索。
关注罕见病，还需要我们不断探索，不断优化制度、打好组合拳，为患者提供多层次保障。这是关系到千万群众切身利益的大事、要事，也是人民至上、生命至上的应有之义。
编辑：邓金秋

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